L’Agenzia Italiana del Farmaco, in accordo anche con i componenti della Commissione Scientifica Economica del farmaco (CSE), in seguito alla pubblicazione di un articolo su una rivista indicizzata che commenta i criteri di valutazione dell’innovatività terapeutica di un medicinale, recentemente adottati dalla CSE, intende fare alcune precisazioni. 

In primo luogo, è opportuno sottolineare che la valutazione dell’innovatività terapeutica non è un concetto assoluto, ma dipende dai medicinali disponibili nelle rispettive epoche storiche e dal contesto regolatorio. Al riguardo, l’algoritmo citato nell’articolo è stato utilizzato dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS) di AIFA tra il 2007 e il 2015.

Successivamente, a partire dal 2016, il contesto regolatorio è sostanzialmente mutato con l’introduzione del fondo per il rimborso alle Regioni dei farmaci innovativi. Ciò ha portato al superamento del concetto di innovatività del medicinale, fino a quel momento utilizzato, per passare a quello di innovatività della singola indicazione terapeutica, che ha trovato un definitivo consolidamento giuridico nell’attuale normativa vigente.

Nonostante questa evoluzione regolatoria, ora come allora, la valutazione della sussistenza del requisito di innovatività da parte delle Commissioni AIFA è stata sempre basata su criteri tecnico-scientifici, indipendentemente dall’organizzazione di AIFA con due Commissioni (CTS/CPR) o con una la sola Commissione CSE.

D’altronde, replicando l’esercizio intellettuale effettuato nell’articolo scientifico con una modalità inversa, probabilmente nessuno dei medicinali allora valutati come innovativi (vedi tabella) otterrebbe oggi l’attribuzione del requisito dell’innovatività terapeutica, proprio perché è cambiato il contesto regolatorio, gli obiettivi tecnico-scientifici e l’insieme delle caratteristiche degli altri medicinali disponibili in terapia.

Tabella: Elenco dei farmaci innovativi pubblicata da AIFA, all’allegato A dell’Accordo Stato-Regioni del 18 Novembre 2010

Oggi ci sono farmaci innovativi che agiscono con meccanismi di azione farmacologica ampiamente più sofisticati e precisi (vedi terapie avanzate, geniche e cellulari), la cui dimostrazione di efficacia su un endpoint surrogato potrebbe non ridurne la portata di reale innovazione terapeutica, rispetto alla dimostrazione attraverso un cosiddetto “hard endpoint”; in particolare quando il medicinale agisce direttamente sul target biologico alla base dell’eziopatogenesi della malattia.

Ciò ha condotto verso un’ulteriore evoluzione regolatoria nella definizione dei criteri tecnico-scientifici di attribuzione del requisito dell’innovatività terapeutica applicati tra il 2017 e il 2024, data dal superamento del precedente concetto di “innovatività condizionata” (o potenziale), che stava penalizzando alcuni ambiti terapeutici (soprattutto non oncologici), in cui era complesso verificare “hard endpoint” e quello delle malattie rare e ultra-rare.

Infine, siccome questo argomento è molto sensibile anche sul piano di interessi secondari indiretti, è opportuno informare il lettore meno esperto che la rivista scientifica in questione è diretta da un editor in-chief e un comitato editoriale che sono nella quasi totalità dipendenti delle più grandi aziende multinazionali farmaceutiche al mondo. 

Pubblicato il: 07 agosto 2026