L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’autorizzazione all'immissione in commercio per Kyprolis (carfilzomib) in combinazione con lenalidomide e desametasone, due farmaci antitumorali, per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivante.

Il Comitato per i Medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha deciso di effettuare la review di carfilzomib nel quadro del programma di valutazione accelerata, uno strumento che consente di velocizzare l'accesso dei pazienti ai trattamenti che possono rappresentare un’opzione terapeutica innovativa.

Il mieloma multiplo è un tumore ematologico raro e pericoloso per la vita; nel 2012 a circa 39.000 persone nell'Unione Europea è stata diagnosticata questa malattia.

Carfilzomib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del proteasoma, che agiscono bloccando il proteasoma, un sistema che scinde le proteine ​​non necessarie all’interno delle cellule. Bloccando tale sistema ​​nelle cellule tumorali se ne provoca la morte, rallentando la crescita del tumore. Carfilzomib è il primo inibitore del proteasoma irreversibile e altamente selettivo per il mieloma multiplo.

L'efficacia del farmaco è stata dimostrata in uno studio multicentrico di fase III; a 792 pazienti con mieloma multiplo recidivato sono stati assegnati in modo casuale carfilzomib combinato con lenalidomide e desametasone o lenalidomide e desametasone. I pazienti trattati con carfilzomib hanno mostrato  una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di 26,3 mesi rispetto ai pazienti trattati con l‘associazione di lenalidomide e desametasone, che hanno riportato una PFS mediana di 17,6 mesi, con una differenza di 8,7 mesi.

Per quanto riguarda la sicurezza, il CHMP ha ritenuto che il profilo degli eventi avversi è accettabile e gestibile. Alcuni degli effetti collaterali più comuni di carfilzomib sono anemia, affaticamento, diarrea, trombocitopenia, nausea e dispnea. Effetti collaterali più gravi comprendono anomalie del sangue e degli eventi cardiaci. È stato stabilito dal CHMP un piano di follow-up per monitorare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

Poiché il mieloma multiplo è una malattia rara, carfilzomib ha ricevuto dal CHMP la qualifica di medicinale orfano. Tale status consente agli sviluppatori di accedere agli incentivi, come ad esempio la riduzione dei diritti per la consulenza scientifica, e rappresenta lo strumento chiave nell’Unione Europea per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare.

Il parere adottato dal CHMP costituisce una fase intermedia nel percorso di accesso dei pazienti. L'opinione del Comitato dell’EMA sarà ora inviata alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all’immissione in commercio valida a livello di Unione Europea. Dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio, ogni Stato membro dovrà prendere una decisione sul prezzo e il rimborso nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

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Pubblicato il: 29 settembre 2015