La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato blinatumomab per il trattamento di pazienti affetti da  leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B Philadelphia-negativa, una rara forma di LLA.

Blinatumomab è un esempio di immunoterapia, un trattamento che agisce attraverso il sistema immunitario umano per combattere alcune malattie; si tratta del primo farmaco approvato che impegna i linfociti T per distruggere le cellule leucemiche. Blinatumomab è destinato ai pazienti che abbiano una forma recidivante o refrattaria della patologia.

La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono state valutate in uno studio clinico effettuato su 185 pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B Philadelphia-negativa; tutti i pazienti sono stati trattati con il farmaco per almeno quattro settimane.

La FDA ha concesso a blinatumomab la designazione di terapia innovativa, di farmaco orfano e la revisione prioritaria in quanto è stato dimostrato che il farmaco può offrire un notevole miglioramento rispetto alle terapie disponibili ed è indicato per il trattamento di una malattia rara.

Il farmaco riporta un boxed warning che avverte pazienti e operatori sanitari di alcune reazioni avverse riscontrate in alcuni partecipanti allo studio clinico, in particolare problemi di pressione bassa e difficoltà di respirazione all’inizio del primo trattamento e, in alcuni casi, un breve periodo di confusione mentale . Gli effetti collaterali più comuni sono stati febbre, mal di testa, edema periferico, nausea, costipazione, affaticamento, diarrea e tremori.

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