L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha aperto alla consultazione pubblica, per un periodo di tre mesi, un draft di linee guida sulla qualità e gli aspetti clinici e non-clinici delle terapie geniche. Il documento ha lo scopo di sostenere e facilitare lo sviluppo di questi farmaci innovativi, dando indicazioni sui tipi di evidenze che dovrebbero essere fornite a supporto delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio da sottoporre alle Autorità regolatorie dell'Unione Europea.

La terapia genica ha un grande potenziale per la cura di molte malattie, in particolare quelle causate da un gene difettoso: l'80% delle malattie rare, per esempio, sono causate da geni difettosi. Si tratta di terapie molto diverse da quelle a base di farmaci convenzionali, dal momento che sono costituite da materiale genetico che va inserito nelle cellule del paziente.

A sviluppare terapie geniche sono soprattutto aziende di piccole dimensioni o soggetti che provengono dal mondo accademico e che non hanno familiarità con il contesto regolatorio. Il draft segue un nuovo approccio che mira proprio a soddisfare le esigenze di questi soggetti: ricalca, infatti, la struttura del Common Technical Document (CTD), il documento che deve essere completato al momento della presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio.

Le linee guida forniscono anche indicazioni dettagliate sia sugli aspetti scientifici sia su quelli relativi allo sviluppo di questo tipo di farmaci e sui requisiti regolatori che le aziende devono soddisfare, inclusi quelli relativi alle buone pratiche di fabbricazione (Good Manufacturing Practices - GMP). Tale approccio dovrebbe aiutare le aziende a condurre uno sviluppo robusto e a comprendere e seguire le diverse fasi regolatorie.

Il draft di linee guida fa il punto dell'esperienza acquisita nell’ambito delle terapie geniche negli ultimi anni attraverso l'attività di Scientific Advice, la classificazione delle terapie avanzate e le richieste di autorizzazione all'immissione in commercio e affronta le difficoltà rilevate nel corso di queste procedure. Queste includono in particolare criticità relative alla qualità in una serie di domande relative alle terapie geniche che hanno un impatto sulla validità degli studi clinici e non-clinici. La proposta di linee guida pone particolare attenzione su questi temi, sottolineando il fatto che devono essere raggiunti alti standard di qualità prima che studi non-clinici e clinici possano essere avviati.

Una volta finalizzate, queste nuove linee guida sostituiranno l’attuale Note for guidance on gene therapies del 2001

Gli stakeholders possono inviare i loro commenti su questo draft all’indirizzo advancedtherapies@ema.europa.eu  entro il 31 agosto 2015 usando l’apposito modulo.

Leggi la notizia e il draft sul sito dell'EMA