L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) hanno rilasciato per la consultazione pubblica una bozza di joint proposal, volta a facilitare la ricerca clinica di nuovi farmaci per il trattamento della malattia di Gaucher nei bambini.

L’obiettivo della proposta è non solo quello di favorire un accordo rapido sui Piani di Investigazione Pediatrica, che descrivono come un farmaco deve essere studiato nei bambini, ma anche quello di puntare allo sviluppo di più medicinali per una malattia rara in tempi brevi.

La malattia di Gaucher è, infatti, una malattia rara, causata dal deficit dell’enzima “glucocerebrosidasi”, che provoca l’accumulo di lipidi nella milza, nel fegato, nei reni e in altri organi. I segni principali della malattia includono danni al fegato o alla milza, anemia, basso numero di piastrine e problemi ossei.

La gravità della malattia è estremamente variabile e diversi farmaci sono in fase di sviluppo. Tuttavia, dal momento che si tratta di una malattia rara, il reclutamento dei bambini negli studi clinici ha dimostrato di essere difficile. Per risolvere questo problema, la proposta congiunta EMA-FDA individua due approcci complementari, basati su:

• l’estrapolazione dell’efficacia dagli adulti ai bambini, includendo tecniche di modellazione e simulazione, per evitare studi non necessari nei bambini e garantire che le risorse siano assegnate alle aree dove gli studi sono più necessari;
• la possibilità di effettuare studi multi-aziendali e con più bracci sperimentali per determinare la sicurezza e l’efficacia di diversi nuovi farmaci allo stesso tempo, riducendo così il numero totale dei bambini da inserire nei trials.

“L’approccio complementare proposto non solo faciliterà la ricerca di nuovi farmaci per le malattie rare nei bambini, ma consentirà anche di ottimizzare il numero di pazienti reclutati, riducendo così l’onere per i bambini e le famiglie”, spiega Jordi Llinares Garcia, del Product Development Scientific Support Department dell’Agenzia Europea dei Medicinali.

Coloro che desiderano usare questi approcci innovativi nel loro piano di sviluppo sono invitati a contattare le autorità di regolamentazione per ottenere consulenza scientifica, rivolgendosi all’EMA, all’FDA oppure facendo richiesta di parallel scientifc advice ad entrambe le autorità.

La proposta congiunta, rilasciata per la consultazione pubblica fino al 31 agosto 2014,  è il risultato di un lungo processo di consultazione con i diversi gruppi di stakeholder, iniziato nell’ottobre del 2011, che ha portato anche all’organizzazione da parte dell’EMA e dell’FDA di un seminario congiunto nel settembre del 2012, che ha raccolto le opinioni dei pazienti, degli esperti e di chi si occupa di ricerca e sviluppo di farmaci.

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