Il dibattito sul crescente costo dei farmaci, in particolare quelli innovativi, ha occupato stabilmente negli ultimi mesi l’agenda della politica internazionale. I meccanismi per la determinazione del valore da riconoscere ai medicinali non sono più confinati nelle pagine delle riviste scientifiche o nei dibattiti fra addetti ai lavori, ma sono diventati un argomento da prima pagina.

In Italia l’AIFA ha lanciato per prima l’allarme sulle conseguenze che la commercializzazione del primo farmaco innovativo ad altissimo costo, sofosbuvir, avrebbe potuto avere sui sistemi sanitari globali. E, a giudicare dall’effetto domino che si è scatenato nel corso dell’ultimo anno e mezzo, la previsione si è rivelata del tutto azzeccata.

Come ribadito pochi giorni fa, i nuovi farmaci contro l’infezione da HCV hanno costituito uno spartiacque per i rappresentanti degli enti regolatori, dei pagatori, dei pazienti e delle stesse aziende farmaceutiche. È ragionevole pensare che da sofosbuvir in poi ogni valutazione sull’attribuzione di un prezzo adeguato per un trattamento innovativo non potrà non tenere conto del delicato equilibrio tra il giusto riconoscimento all’innovazione e la salvaguardia dei sistemi sanitari.

Il problema della disponibilità dei medicinali, con un’attenzione rivolta in modo particolare ai paesi in via di sviluppo, ha varcato nel frattempo anche la soglia dell’ONU e ha indotto il Segretario Generale, Ban Ki-moon a istituire un gruppo di alto livello sull'accesso ai medicinali. I lavori del panel sono stati inaugurati da un incontro, tenutosi a New York l’11 e 12 dicembre. L’obiettivo del panel è di creare una piattaforma di discussione, che include rappresentanti di tutti gli stakeholder interessati, per valutare proposte innovative mirate a incrementare l’accesso ai medicinali in tutto il mondo. In controluce si scorgono questioni spinose da risolvere, prima fra tutte il conflitto tra la tutela della proprietà intellettuale e quella del diritto umano inalienabile alla salute. Le proposte che soddisferanno i criteri stabiliti dal panel verranno poi discusse in due audizioni pubbliche a Londra e Johannesburg, cui farà seguito un dibattito pubblico che coinvolgerà tutti i portatori di interessi. Il processo terminerà  a giugno 2016, con la presentazione di un report conclusivo al Segretario Generale delle Nazioni Unite.

In un comunicato stampa di lancio dell’iniziativa si sottolinea che il lavoro del gruppo di esperti non riguarda solo i paesi poveri o a basso reddito. Il mandato che il Segretario Generale Ban Ki-moon ha inteso conferire al panel è globale. Le Nazioni Unite riconoscono le crescenti difficoltà che i paesi considerati “ricchi” stanno combattendo per poter garantire un equo accesso alle terapie per la popolazione.

“Sofosbuvir per esempio” si legge nel comunicato “che è notevolmente efficace nella cura dell'epatite C, costa 84.000 dollari per paziente negli Stati Uniti. I trattamenti per il cancro negli Stati Uniti e in altri paesi ad alto reddito stanno spingendo al limite i bilanci dei governi, delle famiglie e delle compagnie assicurative. Negli Stati Uniti, 11 dei 12 farmaci approvati per il cancro nel 2012, costano almeno 100.000 dollari l’anno. […]”.  
"Anche in paesi a medio e alto reddito” prosegue Ruth Dreifuss, ex presidente della Svizzera e co-presidente del gruppo di esperti di alto livello “il costo di trattamenti salvavita contro l'epatite C e cancro sono sempre più fuori dalla portata di coloro che ne hanno bisogno. Le persone stanno sopportando dolori e sofferenze inutili, perché i sistemi sanitari semplicemente non possono permettersi di pagare i prezzi per i farmaci di cui hanno bisogno in tempo. Ma contemporaneamente dobbiamo bilanciare la necessità di promuovere la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci per migliorare la salute e il benessere di tutti ".

Negli Stati Uniti l’indignazione suscitata da alcuni casi che hanno avuto una vasta eco mediatica ha rilanciato il tema con forza nel dibattito elettorale in corso. Solo per fare un esempio, Hillary Clinton, ex Segretario di Stato e frontrunner del Partito Democratico USA nella corsa alla successione di Obama, ha illustrato su Quora la sua “ricetta” per ridurre il costo dei medicinali soggetti a prescrizione medica, includendo la necessità di negoziarne il prezzo da parte dei due grandi sistemi pubblici di assistenza, Medicare e Medicaid, una fattispecie al momento non prevista dalla legge americana.

In un editoriale pubblicato su JAMA (“Payer and Policy Maker Steps to Support Value-Based Pricing for Drugs”), Peter Bach del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York e Steven Pearson dell’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) di Boston hanno affrontato l’argomento, particolarmente sentito negli USA perché all’interno del sistema americano i produttori di farmaci godono di una considerevole libertà di movimento.

I produttori di farmaci negli Stati Uniti sono in grado di stabilire il prezzo che i programmi pubblici Medicare e Medicaid corrispondono loro per i nuovi farmaci. “Le aziende inoltre” argomentano Bach e Pearson “beneficiano di vantaggi negoziali nei confronti degli assicuratori privati, tenuti a coprire la maggior parte dei nuovi farmaci senza poter ottenere importanti concessioni sui prezzi da parte dei produttori, in particolare per i farmaci che offrono qualche vantaggio clinico o utilizzano meccanismi alternativi di azione rispetto alle opzioni di trattamento disponibili”.

“La conseguenza” illustrano gli autori “è che i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti sono in genere da 2 a 6 volte superiori a quelli degli stessi medicinali in altre nazioni industrializzate. Nel 2014 la spesa per medicinali soggetti a prescrizione medica è aumentata del 12,5% rispetto al 5% di aumento medio fatto registrare da tutte le altre voci all’interno della categoria più generale “assistenza sanitaria”.

“Per alcuni pazienti” fanno notare gli autori “ciò si è tradotto in un aumento delle spese out-of-pocket nell’ordine delle migliaia di dollari, una spesa che può portare i pazienti a saltare le dosi, esaurire i propri risparmi e talvolta finire sul lastrico”.

Bach e la sua squadra di esperti dello Sloan Kettering hanno creato uno strumento interattivo, DrugAbacus, per analizzare il costo di un farmaco nel contesto del suo valore complessivo. L’obiettivo di Bach e colleghi è la creazione di uno strumento che può aiutare a determinare il prezzo adeguato di un medicinale, a partire da una serie di fattori.

Per creare DrugAbacus, dedicato a 54 farmaci oncologici approvati negli Stati Uniti dal 2001, sono stati calcolati parametri relativi a costo, tossicità, efficacia, novità, ricerca e sviluppo, rarità della malattia, e popolazione.          
Il calcolatore indica il prezzo di ciascun farmaco e calcola anche il prezzo “abaco” sulla base delle impostazioni selezionate dall'utente. Delle perle grigie rappresentano il prezzo del farmaco quando è stato lanciato e perle di altro colore il prezzo che viene calcolato. Se il pallino è verde, allora il "prezzo abaco" è maggiore di quello del mercato, se è rosso è minore.

Una metodologia differente nell’approccio ma che risponde alla stessa esigenza intellettuale è quella proposta dall’ICER. La domanda chiave è la stessa “qual è il prezzo ragionevole di un nuovo farmaco?”. Steven Pearson e Mitchell Stein spiegano in un articolo  che l’ICER calcola un range relativo al prezzo rispetto al quale un nuovo farmaco potrebbe raggiungere le soglie di costo-efficacia. In seguito applicano la loro analisi del potenziale impatto del farmaco sul bilancio, per determinare se aggiungerebbe un onere ai costi dell’assistenza sanitaria ad un tasso superiore a quello generale di crescita dell’economia americana. Se l'impatto di bilancio stimato supera questa soglia, l’ICER identifica il prezzo necessario per rimanere entro la soglia e lo qualifica come un “campanello d'allarme” oltre il quale si possono rendere necessarie misure supplementari per contenere l’espansione della spesa.

Il dibattito internazionale infuria e non è ragionevole pensare che si affievolisca nei prossimi mesi, al contrario, assumendo una connotazione sempre più politica è assai probabile che si continui a discutere di prezzo dei farmaci per molto a lungo.

Considerate le differenze tra sistemi e approcci culturali non sarà semplice identificare un insieme di strumenti che funzioni per tutti. Si può sperare, però, che tutti gli attori interessati siano disposti a implementare dei principi cardine, primo fra tutti la Trasparenza, su cui fondare la ricerca di una soluzione.

Consulta il sito del Gruppo di alto livello sull’accesso ai medicinali dell’ONU

Leggi l’editoriale di Bach e Pearson

Pubblicato il: 17 febbraio 2016