Nel 2020 sono stati autorizzati a livello europeo 72 nuovi farmaci, di cui circa il 50% è rappresentato dai medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell’ovaio) e del sangue (quali linfoma, leucemia e mieloma). Una percentuale rilevante riguarda i medicinali antinfettivi a uso sistemico, mentre percentuali inferiori riguardano farmaci dell’apparato gastrointestinale e del metabolismo e medicinali delle patologie del sangue.

Sono alcune delle informazioni contenute nella nuova edizione del Rapporto “Orizzonte farmaci”, consultabile sul portale istituzionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il Rapporto ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che nel 2020 hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) o che potrebbero averlo negli anni successivi.

Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’EMA, tre sono farmaci per terapie avanzate (in particolare, terapie geniche): Zolgensma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, Tecartus per il trattamento del linfoma a cellule mantellari e Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica.

Per il 2021 è atteso un parere da parte dell’EMA per 83 nuovi medicinali con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti dai medicinali immunosoppressori e da quelli per il sistema nervoso. Dei 29 medicinali orfani attualmente in valutazione, 6 sono medicinali per terapie avanzate.

La pubblicazione rientra tra le attività di Horizon Scanning dell’AIFA, che permettono di identificare e valutare precocemente nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che potranno ampliare le opzioni di trattamento a disposizione dei medici e dei pazienti, colmando le esigenze di salute non ancora soddisfatte.