Sulla base dell’esperienza acquisita negli ultimi anni e tenendo conto delle discussioni svolte presso l’European Commission Expert Group on Safe and Timely Access to Medicines for Patients (STAMP), l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rivisto le linee guida in merito all’attuazione della valutazione accelerata e dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, due strumenti fondamentali nella legislazione europea per accelerare l’accesso dei pazienti ai medicinali destinati a esigenze mediche ancora insoddisfatte. Sulle nuove linee guida, riviste per ottimizzare gli strumenti già disponibili, sono state lanciate due consultazioni pubbliche, aperte fino al 30 settembre 2015.

La valutazione accelerata e l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata sono strumenti per i farmaci innovativi, destinati a combattere malattie per cui non ci sono trattamenti disponibili o a offrire ai pazienti un grande vantaggio terapeutico rispetto alle cure esistenti. L’assessment accelerato dell’EMA consente una valutazione più rapida da parte dei Comitati scientifici dell’Agenzia sui farmaci idonei all’immissione in commercio. Le principali modifiche contenute nella proposta di revisione delle linee guida sono costituite dalle indicazioni più dettagliate su come giustificare il raggiungimento di un grande interesse per la salute pubblica, che costituisce la base per una domanda di valutazione accelerata, dall’ottimizzazione della tempistica dell’assessment, bilanciando al meglio le diverse fasi e ottenendo il parere del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP)  entro i 150 giorni dall’inizio della procedura di richiesta di immissione in commercio (rispetto a 210 giorni delle procedure non accelerate), e dall’enfasi sull’importanza del dialogo precoce con EMA in modo che la valutazione accelerata possa essere pianificata ben prima della presentazione.

L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata consente la rapida approvazione di un farmaco sulla base di dati clinici meno completi rispetto a quanto normalmente richiesto, se il medicinale è destinato a un bisogno medico non soddisfatto, a una malattia gravemente invalidante o pericolosa per la vita, a una malattia rara o all’uso in situazioni di emergenza in risposta a una minaccia per la salute pubblica. Sebbene meno completi, i dati disponibili devono tuttavia dimostrare che i benefici del medicinale sono superiori ai suoi rischi e il richiedente dovrà essere in grado di fornire i dati clinici completi dopo l’autorizzazione entro un termine concordato con il CHMP. Inoltre, i benefici per la salute pubblica devono superare il rischio dovuto alla limitata disponibilità di dati clinici al momento della autorizzazione all’immissione in commercio.

Le linee guida riviste sottolineano l’importanza per gli sviluppatori di farmaci della pianificazione prospettica dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata e dell’impegno nel dialogo precoce con EMA e con le altre parti interessate, ad esempio attraverso il parallel scientific advice con gli organismi di Health Technology Assessment (HTA). Tutto ciò per fare in modo che le autorizzazioni all’immissione in commercio condizionate si traducano in accesso precoce ai farmaci per i pazienti. La revisione include inoltre dei chiarimenti su cosa si intende per realizzazione di bisogni medici insoddisfatti (ad esempio quando i farmaci forniscono notevoli miglioramenti nella cura del paziente rispetto alle terapie esistenti), delle indicazioni su come debba essere motivato un rapporto rischio-beneficio positivo, quando ci sono dati sono meno completi, con ulteriori precisazioni sui dati che devono essere forniti al momento della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio e su quelli che possono essere forniti successivamente, e una guida aggiornata sulla portata e il tipo di dati necessari per essere inclusi nelle richieste di rinnovo annuale.

Sul sito dell’EMA è disponibile una panoramica delle modifiche proposte alle due linee guida in questione

Consulta le linee guida riviste per la valutazione accelerata dei medicinali

Consulta le linee guida riviste per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata

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