Si concentra sul tema dell'adaptive licensing o meglio del "progressive patient access scheme" - come meglio specificato e introdotto dal Direttore Generale dell'AIFA Luca Pani nel suo intervento di apertura - il secondo e conclusivo giorno di lavori del SAWP/PDCO Joint Presidency Meeting, l'incontro dei rappresentanti dello Scientific Advice Working Party e del Paediatric Committee dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) che oggi si riuniscono per sessioni specifiche sui temi di competenza dei due gruppi.

La discussione del SAWP parte dalla "fine" che è al contempo "il fine" ultimo del processo autorizzativo: l'accesso al farmaco ai pazienti e in tempi possibilmente sempre più anticipati. In un contesto ormai globalizzato, molte sono le sfide che l'iter di approvazione di nuovi trattamenti deve tenere in considerazione - commenta Pani -. "Dalla definizione dei sottogruppi di popolazione oggetto degli studi, sempre più targettizzata e specifica; all'individuazione di endpoints chiari e misurabili che è direttamente correlata al tema della armonizzazione della definizione dei trial clinici, non solo a livello europeo "ma prevedendo un coinvolgimento più esteso, ad esempio, anche agli Stati Uniti e al Giappone, come recentemente discusso in seno alla coalizione degli enti regolatori internazionali ICMRA (International Coalition of Medicines Regulatory Authorities) dove ci si è posti la domanda su come poter disegnare sperimentazioni cliniche valide a livello globale".

Oltre a ciò e non da ultimo - sottolinea Pani - una delle sfide più importanti è tenere conto fin da subito della componente economica del costo dei nuovi farmaci che, in un approccio di autorizzazione progressiva, deve necessariamente entrare in gioco molto prima, con un dialogo stretto e anticipato con pazienti, prescrittori, payers, industria. Tema che introduce un altro aspetto legato alla proprietà intellettuale e alla valutazione negoziata con le Aziende per considerare, fra i vari step progressivi di approvazione, anche quello valido ai fini della formalizzazione del brevetto. Questi aspetti evidenziano come l'approccio scientifico debba confrontarsi quanto prima con quello dell'Health Technology Assessment e della valutazione costo/efficacia, così da poter passare - auspica come possibile scenario futuro l’AIFA - "da un adaptive licensing ad un adaptive reimbursement". Un coinvolgimento anticipato dell'industria e dell'HTA consentirebbe infatti anche un migliore posizionamento del farmaco, nell'interesse dei pazienti e contemporaneamente della sostenibilità del sistema. Ma per far ciò è necessario che tutti gli attori coinvolti nel processo autorizzativo siano consapevoli, allineati e favorevoli a modificare le cornici etiche, normative e tecnologiche che sottendono ad un cambiamento di paradigma registrativo così impattante, dalle aziende ai prescrittori, al regolatorio mondiale.

Non si tratta comunque di scegliere fra un approccio o un altro: quello dell'autorizzazione progressiva è solo un modello in più che si aggiunge a quelli attualmente in vigore, ma che si configura come il più flessibile, soprattutto nel momento in cui le procedure stanno divenendo sempre più centralizzate e le popolazioni di pazienti sempre più stratificate.

Flessibilità di nuovi "percorsi" ("pathways") che l'Agenzia Europea dei Medicinali ha testato in alcuni progetti pilota, come descritto dagli interventi di Francesca Cerreta, Senior Scientific Officer all'EMA e Robert Hemmings, Chair dello Scientific Advice Working Party. Da queste prime esperienze che hanno coinvolto farmaci soprattutto orfani, per terapie avanzate e di piccole e medie imprese, si evidenzia come l'adaptive licensing si profili come un approccio che abbraccia tutto il ciclo del farmaco e che pertanto richiede non solo il coordinamento con i referenti dell'HTA, ma anche con lo stesso Paediatric Committee o con il PRAC (Comitato di valutazione dei rischi per la Farmacovigilanza) dell'Agenzia Europea, in quella che la Cerreta definisce come "negoziazione proattiva".

In tal senso, l'aver organizzato un meeting congiunto dei due comitati contribuisce a gettare le basi per una collaborazione scientifica di ampio respiro, grazie alla quale esplorare nuove sinergie e integrazioni ed evitare sovrapposizioni che rischiano di tradursi in ritardi nell'accesso alle cure.