L’Agenzia Italiana del Farmaco comunica che in data 01/08/2016 è stata pubblicata in GU la Determinazione AIFA  n. 1028/2016 che ammette alla rimborsabilità il medicinale Strimvelis, con l’indicazione terapeutica ‘Trattamento di pazienti con immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)- compatibili’.

Le Commissioni consultive dell’AIFA hanno concluso la procedura di valutazione ai fini della definizione del prezzo e della rimborsabilità del medicinale Strimvelis in 48 giorni dalla data di presentazione dell’istanza di Prezzo e Rimborso da parte di GlaxoSmithKline (GSK) Trading Services LTD, sottomessa all’Ufficio HTA in data 05/04/2016.

E’ stata applicata, infatti, la procedura accelerata dei 100 giorni, in quanto il medicinale ha lo status di farmaco orfano (Orphan designation EU/3/05/313) ed ai sensi dell’art. 12, comma 5-bis, del DL n. 158/2012, ha iniziato l’iter negoziale in Italia a pochi giorni dal parere positivo (01/04/2016) del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali.

Si evidenzia infatti che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità  di Strimvelis -  terapia genica ex vivo a base di cellule CD34+ autologhe -  con ratifica del CdA in data 21/06/2016, ancor prima della pubblicazione della Decisione della Commissione Europea nella GUCE del 24/06/2016.

A seguito dell’approvazione del materiale educazionale da parte dell’Ufficio di Farmacovigilanza e dell’elaborazione da parte dell’Ufficio Registri delle schede di monitoraggio del Registro Strimvelis, con un accordo di condivisione del rischio basato sull’outcome clinico (incluso la discussione e approvazione in Commissione consultiva Tecnico Scientifica), è stata pubblicata in data odierna la relativa determinazione per la definizione del regime di rimborsabilità e prezzo del medicinale Strimvelis.

Cronologia delle decisioni autorizzative e di prezzo e rimborso:

08/04/2016 - Orphan designation Review (EU/3/05/313)
01/04/2016 - Parere positivo del CHMP (EMA)
05/04/2016 - Presentazione ad AIFA della domanda di Prezzo e Rimborso da parte di GSK
04/05/2016 - Valutazione da parte della Commissione consultiva Tecnico Scientifica. Inoltre, nella seduta di luglio 2016, la CTS ha discusso e approvato le  schede di monitoraggio del Registro Strimvelis (con MEA) elaborate dall’Ufficio Registri
23/05/2016 - Valutazione da parte della Commissione consultiva Prezzo e Rimborso
21/06/2016 - Approvazione CdA AIFA
24/06/2016 - Pubblicazione della Decisione Commissione Europea (autorizzazione comunitaria)
30/05/2016 – Trasmissione della prima proposta di Materiale Educazionale ad AIFA da parte dell’Azienda farmaceutica
01/07/2016 - Approvazione del Materiale Educazionale da parte dell’Ufficio di Farmacovigilanza
01/08/2016 – Pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determinazione AIFA 1028/2016