Le stime rese note dalla Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (Phrma) rivelano che le aziende di ricerca biofarmaceutica statunitensi stanno attualmente sviluppando 452 medicinali per il trattamento delle malattie rare.

I 452 nuovi farmaci e vaccini attualmente in fase di sviluppo includono 105 prodotti per forme rare di cancro, 85 per malattie genetiche, 65 per tumori del sangue, 32 per disordini neurologici, 28 per malattie infettive e 20 per condizioni respiratorie. Fra gli altri prodotti in sviluppo una terapia mirata per la distrofia muscolare di Duchenne, un potenziale nuovo trattamento per l'ipofosfatasia, un farmaco per la fibrosi polmonare idiopatica, un potenziale trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica e uno per la leucemia linfoblastica acuta; un vaccino geneticamente modificato progettato per il trattamento del cancro pancreatico.

Tutti i prodotti sono in corso di valutazione in studi clinici o in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration (Fda).negli Stati Uniti, sebbene una malattia rara colpisca meno di 200.000 persone, il numero di queste patologie e' pari a circa 7.000 e collettivamente sono quasi 30 milioni di americani, o uno su 10, a esserne colpiti. Secondo la Fda, un terzo di tutte le approvazioni di nuovi farmaci negli ultimi cinque anni ha riguardato le malattie rare. Solo nel 2013, i farmaci orfani che hanno ricevuto l'approvazione della Fda, compresi trattamenti per la malattia di Cushing, la fibrosicistica e la malattia di Gaucher, sono stati 13.

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