Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito dell’entrata in vigore della Determina AIFA n. PRES/649/2025 (come da avviso in G.U. n. 114 del 19 maggio 2025), a partire dal 20/05/2025 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale SOLIRIS per la seguente indicazione terapeutica:

• Soliris è indicato nel trattamento della Miastenia gravis generalizzata (MGg) refrattaria in: 
  • 1) pazienti a partire dai 6 anni di età e <18anni, positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR); 
  • 2) pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) con le seguenti caratteristiche:
    • Severità di malattia almeno di grado III alla MGFA;
    • Punteggio MG-ADL ≥6;
    • Presenza di almeno uno tra i seguenti criteri, nonostante il trattamento standard (timectomia se indicata; corticosteroidi e almeno altri due agenti immunosoppressori, utilizzati a dosaggi adeguati e per una durata adeguata):
      • Almeno una crisi miastenica o evento di esacerbazione importante per anno (eventi caratterizzati da debolezza o paralisi respiratoria o bulbare, tali da richiedere ospedalizzazione; non correlati a scarsa aderenza alla terapia, infezioni o uso di farmaci che possono indurre deterioramento della MG) con necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline;
        
        oppure
         
      • Necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline iv ad intervalli regolari 
        
        Oppure
         
      • Effetti collaterali non tollerabili / comorbidità che limitano o controindicano l’uso di immunosoppressori.

Le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica infine che, a partire dal 20/05/2025, il Registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio