Un nuovo farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne sarà rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale. Lo ha deciso il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA che, nella seduta del 22 aprile, ha ammesso alla rimborsabilità Agamree (vamorolone), una nuova molecola progettata per svolgere l’attività antinfiammatoria propria dei glucocorticoidi, riducendo al contempo il rischio di reazioni avverse correlate a questa classe di medicinali. Agamree è indicato in pazienti di età pari o superiore ai 4 anni.

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara a esito infausto, in cui i muscoli si indeboliscono progressivamente e perdono funzionalità. L'aspettativa di vita è ridotta a causa dell'insufficienza respiratoria e/o cardiaca.

NUOVE MOLECOLE 

Saranno rimborsate dal SSN altre 3 nuove molecole. Sono Nemluvio (nemolizumab), un anticorpo monoclonale indicato per il trattamento di due patologie  dermatologiche, la dermatite atopica e la prurigo nodulare, e gli antineoplastici Trecondi (treosulfan), indicato in associazione con fludarabina come terapia di preparazione a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, e Welireg (belzutifan), indicato per alcune forme di tumore ai reni, al sistema nervoso centrale e al pancreas, associate alla malattia di von Hippel-Lindau, una rara sindrome genetica ereditaria con predisposizione familiare a neoplasie benigne e maligne.

ESTENSIONI DI INDICAZIONI TERAPEUTICHE

Le estensioni di indicazioni terapeutiche riguardano principalmente l’ambito oncologico. Sarà rimborsata una nuova indicazione dell’antitumorale Abecma (idecabtagene) per il mieloma multiplo recidivante e refrattario. Tre estensioni di indicazioni riguardano l’antitumorale Calquence (acalabrutinib), che sarà rimborsato in monoterapia e in associazione ad altri farmaci per il linfoma a cellule mantellari e, in associazione ad altri farmaci, per la leucemia linfocitica cronica.
Quattro estensioni di indicazione terapeutica riguardano l’antitumorale Imfinzi (durvalumab), che sarà rimborsato, in associazione ad altri farmaci, anche per il carcinoma dell’endometrio primario avanzato o recidivante e, in monoterapia e/o in associazione ad altri farmaci, sia per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) che per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato (LS-SCLC) e per il carcinoma della vescica muscolo invasivo. 
Infine, una nuova indicazione di Amvuttra (vutrisiran) sarà rimborsata per trattare l’amiloidosi in pazienti con cardiomiopatia.

FARMACI EQUIVALENTI   

I 6 nuovi equivalenti che saranno rimborsati dal SSN sono:

• Ceftarolina Fosamil Qilu (ceftarolina fosamil), antibiotico ospedaliero per il trattamento di infezioni complicate della cute e dei tessuti molli e della polmonite acquisita in comunità;
• Civarenix (vareniclina), per la cessazione dell’abitudine di fumo negli adulti;
• Levodopa e Carbidopa Doc (levodopa e inibitori della decarbossilasi) per il morbo di Parkinson;
• Fypalan, Perampanel Eg e Pilesia (perampanel) indicati nel trattamento dell’epilessia.

Altre informazioni (classe e regime di fornitura, innovatività, registro, numero procedura)  in  "Documenti correlati".

Pubblicato il: 24 aprile 2026