La Food and Drug Administration ha rilasciato la versione pilota di un Compendio che organizza e sintetizza in un’unica risorsa le informazioni sulle valutazioni degli outcome clinici (Clinical Outcome Assessment Compendium, COA Compendium) per facilitare la comunicazione dell’Agenzia con l'industria e i ricercatori sullo sviluppo dei farmaci.

Il Compendio elenca una serie di valutazioni di outcome utilizzate negli studi clinici per misurare l'esperienza dei pazienti (ad esempio i sintomi correlati alla malattia) e supportare le informazioni riportate nell’etichetta del farmaco; identifica le valutazioni di outcome clinici che hanno ricevuto dal Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) la qualificazione per l’utilizzo nei programmi di sviluppo di farmaci (Drug Development Tool (DDT) Qualification Program); riconosce i progetti di qualificazione in corso per incoraggiare la collaborazione della comunità nello sviluppo delle valutazioni di outcome clinici per esigenze di misurazione non soddisfatte.

Non si tratta – specifica l’FDA – di un elenco esaustivo né di uno strumento destinato a sostituire le attuali linee guida specifiche per malattia o le fondamentali interazioni con l’Agenzia. Inoltre, l’inclusione di una valutazione di outcome clinico nel Compendio COA non implica che quel parametro sia o debba essere l'unica (o la principale) determinante di un beneficio clinico.
Le fonti da cui sono state selezionate le valutazioni di outcome clinici per la versione pilota del Compendio COA sono il Drug Development Tools (DDT) Qualification Program COA del CDER e il Drug Labeling Approved From 2003 to 2014 (New Molecular Entity (NME) labeling).

Le valutazioni dei risultati clinici qualificate sono a disposizione del pubblico per l'uso nella sperimentazione clinica e sono accompagnate da una guida dell’FDA che descrive il loro contesto d’uso qualificato. Le valutazioni di outcome clinici attualmente in fase di sviluppo nell'ambito del programma di qualificazione potrebbero non essere ancora disponibili al pubblico per l'uso, ma sono comunque descritte nel Compendio COA per incoraggiare la collaborazione e garantire trasparenza sull’impegno nello sviluppo di misure di outcome clinicamente rilevanti per una serie di malattie o condizioni.

Nel costruire il Compendio, l’FDA ha anche rivisto la sezione “studi clinici” dell’etichettatura dei farmaci NME (Nuove Entità Molecolari) approvati tra il 2003 e il 2014 e le eventuali revisioni cliniche rilevanti. Le valutazioni degli outcome clinici inserite nell'etichettatura e utilizzate come parte degli endpoint primari o secondari sono state inserite nel Compendio salvo alcune eccezioni, come nel caso in cui l’FDA abbia emesso linee guida che raccomandano l'uso di valutazioni diverse, più recenti o più adeguate per quella specifica malattia. Inoltre, in alcuni casi, la valutazione degli outcome è stata esclusa dal Compendio perché troppo complessa per essere descritte nel formato schematico del Compendio.

L’FDA ha richiesto un feedback pubblico sull'utilità del Compendio COA e sui suoi possibili sviluppi. I commenti potranno essere presentati  entro il 14 marzo 2016.

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