L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Direzione Generale per la Salute e la Sicurezza alimentare (DG SANTE) hanno pubblicato un piano d’azione congiunto per promuovere lo sviluppo di prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP). Lo scopo principale del documento è la razionalizzazione delle procedure, per rispondere alle esigenze specifiche degli sviluppatori di ATMP.

Gli ATMP, medicinali per uso umano che si basano su geni o cellule, offrono nuove opportunità di trattamento, soprattutto per le malattie gravi, non trattate o croniche, per le quali gli approcci convenzionali si sono dimostrati inadeguati. Quattro sono i gruppi principali in cui possono essere classificati: medicinali di terapia genica, medicinali di terapia cellulare somatica, medicinali di ingegneria tessutale e medicinali di terapia avanzata combinati.

Dall’entrata in vigore del Regolamento sugli ATMP, nel 2009, l’EMA ha ricevuto 18 domande di autorizzazione all’immissione in commercio, nove delle quali sono state approvate.

La DG SANTE e l’EMA, in collaborazione con le autorità competenti degli Stati membri, stanno lavorando su alcune iniziative per sostenere lo sviluppo e l’autorizzazione di ATMP di alta qualità, sicuri ed efficaci.

Il piano d’azione si articola in 19 azioni, alcune delle quali già attuate, altre innovative. Diversi provvedimenti proposti si ispirano alle indicazioni emerse durante un seminario multilaterale, ospitato dall’EMA il 27 maggio 2016, in cui si è cercato di esplorare e rispondere alle principali questioni sottese allo sviluppo degli ATMP.

Gli argomenti trattati spaziano dalla necessità di un’interazione precoce e sotto la guida delle autorità regolatorie, di una maggiore trasparenza e di condivisione di informazioni, all’armonizzazione tra gli Stati membri dei vari aspetti della regolamentazione degli ATMP e delle misure per contrastare le disuguaglianze nell’accesso dei pazienti ai trattamenti.

Tra le azioni proposte nell’Action plan rientrano l’introduzione di linee guida della Commissione Europea sulle GMP per gli ATMP - per ridurre gli oneri amministrativi e adattare i requisiti di produzione alle specifiche caratteristiche di questi medicinali -, l’avvio di un dialogo con le autorità nazionali competenti, per affrontare l’interazione tra la legislazione sugli organismi geneticamente modificati (OGM) e quella sui medicinali, e l’aggiornamento delle linee guida scientifiche dell’EMA.