Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA) per Alkindi (idrocortisone), indicato per il trattamento dell’insufficienza surrenalica primaria, un raro disturbo ormonale, nei neonati, bambini e adolescenti.

L’insufficienza surrenalica primaria è una condizione in cui le ghiandole surrenali non producono abbastanza cortisolo, un ormone steroideo noto anche come ormone dello stress, in quanto rilasciato in risposta allo stress. I sintomi includono perdita di peso, debolezza muscolare, affaticamento, pressione sanguigna bassa, ipoglicemia, disturbi nell’equilibrio di sodio e potassio e talvolta oscuramento della pelle. L’insufficienza surrenalica può essere pericolosa per la vita e di solito richiede un trattamento per tutta la vita per sostituire il cortisolo mancante.

Alkindi è una formulazione pediatrica specifica di idrocortisone, un glucocorticoide che è stato usato regolarmente come terapia sostitutiva per il trattamento dell’insufficienza surrenalica negli adulti e nei bambini per più di 50 anni.

Attualmente, i bambini vengono solitamente trattati con compresse frantumate di una formulazione di idrocortisone per adulti, con il rischio di sotto o sovradosaggio. La formulazione di Alkindi ha lo scopo di consentire un dosaggio più accurato per i bambini, con una migliore mascheramento del gusto amaro, che potrebbe essere particolarmente utile nei più piccoli.

Le PUMA possono essere concesse per medicinali che sono già autorizzati, ma non più protetti da brevetto, e sono stati sviluppati specificamente per i bambini. Prerequisito è un Piano di Indagine Pediatrica (PIP) che definisce lo sviluppo del farmaco nei bambini e deve essere approvato dal Comitato pediatrico dell’EMA (PDCO). Come incentivo per stimolare la ricerca di medicinali per il trattamento dei bambini, i medicinali a cui viene concessa una PUMA beneficiano di dieci anni di protezione sul mercato.

Il parere adottato dal CHMP nel corso del meeting di dicembre rappresenta un passo intermedio nel percorso di Alkindi verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.