Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea (UE) per Amglidia (glibenclamide), indicato per il trattamento del diabete mellito neonatale (NDM).

Il diabete neonatale è una forma estremamente rara di diabete, diagnosticata nei primi sei mesi di vita, pericolosa per la vita e debilitante, tra le cui cause sono state identificate diverse mutazioni genetiche.

Amglidia, nuova formulazione orale di un medicinale già autorizzato per il trattamento del diabete di tipo 2, glibenclamide, è stato sviluppato specificamente per l’uso nei neonati e nei bambini con diabete neonatale e agisce sulle cellule produttrici di insulina nel pancreas legandosi ai canali del potassio ATP-dipendenti (KATP), che ne controllano il rilascio. In molti neonati con diabete neonatale, le cellule del pancreas producono insulina ma non sono in grado di rilasciarla nel sangue perché le mutazioni geniche rendono i canali KATP disfunzionali. L’effetto di glibenclamide sul canale KATP ripristina la capacità delle cellule di rilasciare insulina nel sangue.

La formulazione di Amglidia ha lo scopo di consentire un dosaggio della glibenclamide più accurato e specifico per i pazienti pediatrici, provvedendo a un’esigenza medica insoddisfatta. Finora, infatti, per trattare il diabete neonatale si ricorreva all’insulina o all’impiego off-label delle compresse di glibenclamide approvate esclusivamente per adulti, mescolate con acqua e poi somministrate oralmente con una siringa, con il rischio di errori di sotto o sovradosaggio.

I benefici di Amglidia sono supportati, oltre che dalla letteratura, dai dati di uno studio di biodisponibilità e dallo studio NEOGLI. A causa dell’estrema rarità della malattia, solo 10 pazienti sono stati reclutati nello studio, che ha dimostrato che il controllo glicemico è rimasto stabile dopo il passaggio da compresse frantumate a sospensione orale.

Nel gennaio 2016 Amglidia ha ottenuto la designazione di farmaco orfano che, come sempre al momento dell’approvazione, sarà esaminata dal Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’EMA per determinare se le informazioni ad oggi disponibili consentono di mantenere tale status e concedere allo sviluppatore dieci anni di esclusività di mercato.

Il parere adottato dal CHMP nel corso del meeting di febbraio rappresenta un passo intermedio nel percorso di Amglida verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.