La US Food and Drug Administration ha ampliato l'uso approvato di deferasirox per il trattamento di pazienti a partire dai 10 anni di età affetti da sovraccarico cronico di ferro derivante da una malattia genetica del sangue chiamata talassemia non-trasfusione-dipendente (NTDT).

La NTDT è una forma più lieve di talassemia che non richiede ai singoli di ottenere frequenti trasfusioni di globuli rossi. Tuttavia, nel corso del tempo, alcuni pazienti con NTDT sono ancora a rischio di sovraccarico di ferro, che può causare danni agli organi vitali.
La FDA ha anche autorizzato, contestualmente, la commercializzazione di un complemento di diagnostica per immagini di deferasirox che misura in maniera non invasiva la concentrazione di ferro nel sangue utilizzando la risonanza magnetica.

Si stima che circa 1.000 persone negli Stati Uniti siano affette da talassemia, secondo il National Heart, Lung and Blood Institute. La talassemia può fare sì che l'organismo produca meno globuli rossi sani e meno emoglobina, una proteina che trasporta l'ossigeno a tutte le parti del corpo e restituisce anidride carbonica ai polmoni in modo che possa essere espirata. Alcuni pazienti affetti da talassemia richiedono frequenti trasfusioni di globuli rossi per mantenere un livello accettabile di emoglobina. Il sovraccarico di ferro è comune in questi pazienti.

Deferasirox è stato precedentemente approvato per il trattamento del sovraccarico cronico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue nei pazienti in età dai 2 anni in poi e questa approvazione estende il suo utilizzo al trattamento di pazienti con NTDT che mostrano sovraccarico di ferro. Il farmaco deve essere usato in pazienti con NTDT che hanno un la concentrazione di ferro nel fegato di almeno 5 milligrammi di ferro per grammo di peso secco del tessuto epatico.

Questa nuova indicazione è in fase di approvazione nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA, che garantisce l'accesso prioritario dei pazienti a nuovi farmaci destinati a curare le malattie gravi o potenzialmente mortali, mentre l’azienda esercita ulteriori studi per confermare il beneficio clinico del farmaco. deferasirox è stato approvato sulla base di dati clinici che mostrano che può ridurre la concentrazione di ferro nel fegato a meno di 5 mg / g di peso secco, un endpoint surrogato che si ritiene potrebbero ragionevolmente prevedere un beneficio clinico per i pazienti.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco per il trattamento del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con NTDT sono state stabilite in due studi clinici progettati per misurare il numero di pazienti in cui la concentrazione di ferro nel fegato è stata ridotta a meno di 5 mg/g di peso secco dopo 52 settimane di trattamento. Nel primo studio, 166 pazienti sono stati randomizzati a ricevere 5 mg / kg di deferasirox, 10 mg / kg di deferasirox, o un placebo al giorno. I risultati hanno mostrato il 15 per cento e il 27 per cento dei pazienti trattati con deferasirox ha raggiunto il LIC di destinazione, rispettivamente, contro il 4 per cento in pazienti trattati con placebo. La seconda prova conteneva 133 pazienti del primo studio che ha ricevuto un ulteriore anno di trattamento con deferasirox o sono passati da placebo al trattamento con il farmaco. Il trentacinque per cento dei pazienti valutabili in questo studio ha raggiunto l'obiettivo di riduzione della concentrazione di ferro nel fegato.

Leggi la notizia originale sul sito dell’FDA