La Food and Drug Administration (FDA) ha esteso l’uso già approvato di denosumab per il trattamento di adulti e di alcuni adolescenti con tumori a cellule giganti delle ossa (GCTB), un tumore raro e solitamente benigno.

Il GCTB si presenta generalmente in adulti tra i 20 e i 40 anni. Nella maggior parte dei casi, non si diffonde ad altre parti del corpo ma distrugge le ossa normali durante la crescita, causando dolore, limitazioni nella mobilità e fratture. In rari casi, il GCTB può trasformarsi in un tumore maligno e diffondersi ai polmoni.

Denosumab è un anticorpo monoclonale che si lega al RANKL, una proteina essenziale per mantenere in salute le ossa. RANKL è anche presente nel GCTB. Denosumab è destinato ai pazienti il cui GCTB non può essere rimosso chirurgicamente o quando è probabile che l’intervento provochi grave morbilità, come la perdita di arti o la rimozione congiunta. Dovrebbe essere usato solo negli adolescenti le cui ossa si siano già sviluppate.

L’FDA ha rivalutato il farmaco nell’ambito del suo programma prioritario, che consente una revisione accelerata. Denosumab è stato designato farmaco orfano in quanto destinato a trattare una malattia rara.

Sicurezza ed efficacia del farmaco per il GCTB sono state stabilite in due trial clinici che hanno arruolato un totale di 305 pazienti adulti o adolescenti. Per tutti i pazienti trattati erano confermati casi di GCTB ricorrente, non resecabile o per cui la chirurgia avrebbe provocato gravi morbilità.

Dei 187 pazienti i cui tumori potevano essere misurati, 47 hanno registrato una riduzione di dimensioni dei tumori dopo una media di tre mesi. Su una durata di follow-up medio di 20 mesi, la ricrescita di GCTB si è verificata su tre pazienti i cui tumori erano originariamente divenuti più piccoli durante il trattamento.

Gli effetti collaterali comuni includono artralgia, mal di testa, nausea, fatica, mal di schiena e dolori alle estremità. L’effetto collaterale serio più comune è stato l’osteonecrosi della mandibola e l’osteomielite (infiammazione o infezione dell'osso). Le donne potenzialmente fertili devono utilizzare un contraccettivo altamente efficace durante il trattamento a causa del potenziale danno fetale.

Denosumab era stato approvato nel 2010 per prevenire le fratture, quando il cancro si è diffuso alle ossa. 

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Pubblicato il: 17 luglio 2013