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FDA approva farmaco per il trattamento di pazienti affetti da emofilia B

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Idelvion per il trattamento di bambini e adulti con emofilia B. Il farmaco è una proteina di fusione che deriva dall'unione di due molecole ricombinanti del fattore IX della coagulazione e dell'albumina.

"L'approvazione di Idelvion fornisce un'altra importante opzione terapeutica per bambini e adulti affetti da emofilia B per aiutare a prevenire o controllare il sanguinamento di controllo e per ridurre la frequenza degli episodi emorragici," ha dichiarato Peter Marks, Direttore del Centro FDA per la Ricerca e la Valutazione dei Prodotti biologici.

Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC), l'emofilia B è una rara patologia emorragica ereditaria che impedisce la normale coagulazione del sangue. La malattia colpisce soprattutto i maschi e, raramente, le femmine. Le persone con emofilia B possono sperimentare ripetuti episodi di sanguinamento potenzialmente grave, soprattutto nelle articolazioni, che possono essere danneggiate dall’emorragia.
Idelvion è usato per sostituire il fattore IX, un fattore naturale di coagulazione, mancante o difettoso nelle persone con emofilia B (chiamato anche deficit congenito di fattore IX o malattia di Christmas). Idelvion è prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante che collega il fattore IX all'albumina, una proteina presente nel sangue, che incide sul prodotto facendolo durare più a lungo quando somministrato per via endovenosa. Idelvion è indicato il controllo e la prevenzione di episodi emorragici, per la gestione del sanguinamento dopo interventi chirurgici e come misura di profilassi per ridurre la frequenza degli episodi emorragici.

La sicurezza e l'efficacia di Idelvion sono state valutate in due studi multicentrici, che hanno incluso un totale di 90 pazienti adulti e pediatrici con emofilia B da 1 e 61 anni di età. Idelvion ha dimostrato di essere efficace nel controllo degli episodi emorragici e nella gestione del sanguinamento perioperatorio. Idelvion, utilizzato come profilassi, ha portato a una significativa riduzione del tasso di episodi emorragici spontanei all'anno nonostante le iniezioni siano meno frequenti. Non sono stati identificati problemi di sicurezza negli studi. L'effetto collaterale più comune osservato per Idelvion è stato il mal di testa.

Per maggiori informazioni leggi la notizia sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 25 marzo 2016

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