La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha esteso l’indicazione terapeutica di ibrutinib ai pazienti affetti da leucemia linfocitica cronica (LLC) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

LLC è una rara malattia del sangue e del midollo osseo che di solito peggiora lentamente nel tempo , causando un graduale aumento dei globuli bianchi chiamati linfociti B o cellule B.

Ibrutinib agisce bloccando l'enzima che permette alle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi. Nel novembre del 2013, l’FDA ha concesso l'approvazione accelerata per il farmaco per il trattamento di pazienti affetti da linfoma mantellare, un cancro del sangue raro e aggressivo, nel caso in cui questi pazienti abbiano ricevuto almeno una precedente terapia . 

"L'approvazione di oggi fornisce un'opzione importante nuovo trattamento per i pazienti affetti da LLC nei quali si è verificata una progressione del cancro nonostante si siano sottoposti a una terapia precedente" ha detto Richard Pazdur, direttore dell'Ufficio di Ematologia e Oncologia del  Center for Drug Evaluation and Research dell’agenzia.

"L’FDA ha completato la revisione della nuova indicazione di ibrutinib nell’ambito del processo di approvazione accelerata, che ha svolto un ruolo fondamentale nel rendere rapidamente disponibile questa nuova terapia a chi ne ha più bisogno" ha aggiunto Pazdur.

Utilizzando il processo di approvazione accelerata la FDA può approvare un farmaco basandosi su un endpoint surrogato o intermedio che sia ragionevolmente in grado di predire il beneficio clinico. I farmaci che ricevono l'approvazione accelerata di solito sono oggetto di un accordo per condurre i test di conferma che verifichino e descrivano il beneficio clinico. Ibrutinib per LLC è stato sottoposto a revisione prioritaria ed è stato designato come farmaco orfano, rispettivamente perché ha dimostrato di possedere il potenziale per migliorare significativamente la sicurezza e l’efficacia del trattamento di una condizione grave e in quanto destinato a trattare una malattia rara. 

L’approvazione accelerata si è basata su uno studio clinico con 48 partecipanti precedentemente trattati.

In media, ai partecipanti era stata diagnosticata la LLC 6,7 anni prima dello studio e avevano ricevuto quattro precedenti terapie . Tutti i partecipanti allo studio hanno ricevuto una dose di 420 mg somministrata per via orale del farmaco fino a quando il trattamento ha raggiunto tossicità inaccettabile o la malattia progrediva . I risultati hanno mostrato che quasi il 58 per cento dei partecipanti ha visto ridursi il tumore dopo il trattamento (tasso di risposta globale). Al momento dello studio, la durata della risposta variava da 5,6 a 24,2 mesi. Non è stato stabilito un miglioramento nella sopravvivenza o nei sintomi correlati alla malattia.

Gli effetti indesiderati più comuni osservati nello studio clinico comprendono bassi livelli di piastrine nel sangue (trombocitopenia), diarrea , ecchimosi , una diminuzione dei globuli bianchi che combattono le infezioni (neutropenia) , basso numero di globuli rossi (anemia) , infezioni del tratto respiratorio superiore, stanchezza , dolori ai muscoli e alle ossa (dolore muscolo-scheletrico) , eruzione cutanea , febbre (piressia) , costipazione , gonfiore dei tessuti (edema periferico) , dolore alle articolazioni (artralgia) , nausea , dolori alla bocca ( stomatite) , infezione dei seni paranasali (sinusite) e vertigini.

Leggi il comunicato dell’FDA

Pubblicato il: 17 febbraio 2014