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FDA approva il primo inibitore dell’esterasi C1 sottocutaneo per il trattamento di una malattia genetica rara - FDA approva il primo inibitore dell’esterasi C1 sottocutaneo per il trattamento di una malattia genetica rara

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FDA approva il primo inibitore dell’esterasi C1 sottocutaneo per il trattamento di una malattia genetica rara

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Haegarda, il primo inibitore dell’esterasi C1 somministrato per via sottocutanea per la prevenzione degli attacchi non acuti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adolescenti e adulti.

L’angioedema ereditario, che negli Stati Uniti colpisce tra le 6000 e 10000 persone circa, è causato dall’insufficienza di una proteina plasmatica, l’inibitore dell’esterasi C1 (C1-INH). Gli attacchi possono verificarsi spontaneamente o essere innescati da stress, interventi chirurgici o infezioni, e provocano gonfiori che si sviluppano rapidamente alle mani, ai piedi, agli arti, al viso, al tratto intestinale o alle vie aeree.

“L’approvazione di Haegarda fornisce una nuova opzione di trattamento per adolescenti e adulti con angioedema ereditario” ha dichiarato Peter Marks, direttore del Centro FDA per la Ricerca e la Valutazione dei Prodotti biologici. “La formulazione sottocutanea consente ai pazienti di assumere il prodotto a casa e prevenire gli attacchi”.

Haegarda è un concentrato plasmaderivato la cui efficacia è stata dimostrata in uno studio clinico controllato multicentrico che ha incluso 90 soggetti tra i 12 e i 72 anni con HAE sintomatica, randomizzati a ricevere due volte alla settimana dosi sottocutanee di 40 UI / kg o 60 UI / kg. L’effetto del trattamento è stato confrontato con un periodo di trattamento con placebo. Durante il periodo di trattamento con Haegarda, di 16 settimane, in entrambi i gruppi il numero di attacchi si è ridotto significativamente rispetto al periodo di trattamento con placebo.

Gli effetti collaterali più comuni includono reazioni nel sito dell’iniezione, reazioni di ipersensibilità, nasofaringiti e vertigini. Haegarda non deve essere usato in soggetti che hanno subito reazioni di ipersensibilità pericolose per la vita, inclusa l’anafilassi, a un preparato di C1-INH o ai suoi ingredienti inattivi.

Haegarda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che garantisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per il trattamento di malattie o condizioni rare.


Pubblicato il: 02 luglio 2017

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