La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha esteso le indicazioni d’uso di Actemra (tocilizumab), somministrato per iniezione sottocutanea, al trattamento degli adulti con arterite a cellule giganti, fornendo così la prima terapia specifica approvata dall’Agenzia per questo tipo di vasculite.

L’arterite a cellule giganti è una forma di vasculite, un gruppo di disturbi che provoca infiammazione dei vasi sanguigni e porta le arterie a restringersi o diventare irregolari, impedendo un adeguato flusso di sangue. I vasi maggiormente coinvolti sono quelli della testa, in particolare le arterie temporali, ragione per cui il disturbo è noto anche come arterite temporale. Altri vasi sanguigni, tuttavia, possono infiammarsi, compresi quelli più grandi, come l’aorta. Il trattamento standard prevede elevate dosi di corticosteroidi, ridotte nel corso del tempo.

L’efficacia e la sicurezza di Actemra nel trattamento dell’arterite a cellule giganti sono state valutate in uno studio a doppio cieco controllato con placebo, con 251 pazienti ed endpoint primario di efficacia la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una remissione sostenuta dalla dodicesima alla cinquantaduesima settimana. La remissione permanente è stata definita come assenza di sintomi, normalizzazione dei risultati dei test infiammatori e riduzione dell’uso di prednisone, un farmaco steroideo. Rispetto ai pazienti trattati con placebo e regimi standard di prednisone, una percentuale maggiore di coloro che hanno ricevuto Actemra con regimi standard di prednisone ha ottenuto una remissione mantenuta dalla dodicesima alla cinquantaduesima settimana. La dose cumulativa di prednisone nei pazienti trattati con Actemra è stata inferiore.

Il profilo di sicurezza globale osservato nei gruppi di trattamento con Actemra si è dimostrato generalmente coerente a quello noto. Actemra era stato precedentemente approvato per il trattamento dell’artrite reumatoide attiva da moderata a grave e, per via endovenosa, anche per l’artrite idiopatica giovanile sistemica e artrite idiopatica giovanile poliarticolare. La somministrazione endovenosa non è approvata per l’arterite a cellule giganti.

Actemra è stato approvato con un boxed warning sulle infezioni gravi. In questi casi i pazienti dovrebbero interrompere il trattamento fino a quando l’infezione non è controllata. Durante il trattamento devono evitarsi i vaccini vivi. Il medicinale va usato con cautela nei pazienti che presentano un rischio di perforazione gastrointestinale più elevato. Sono state riscontrate reazioni di ipersensibilità, tra cui anafilassi e morte. A causa delle possibili conseguenze delle variazioni, correlate al trattamento, nei livelli dei neutrofili, delle piastrine, dei lipidi e nei test di funzionalità epatica, è raccomandato il monitoraggio in laboratorio.

L’FDA ha concesso a Actemra la designazione di “breakthrough therapy” e la revisione prioritaria per la sua approvazione.