L’FDA ha approvato dinutuximab come parte di una terapia di prima linea per i pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio, un tipo di cancro che si verifica più spesso nei bambini. Il neuroblastoma è una rara forma di cancro che si forma dalle cellule nervose non ancora mature. Di solito ha inizio nelle ghiandole surrenali, ma può anche svilupparsi nell’addome, nel torace o nel tessuto nervoso, vicino alla colonna vertebrale. Si presenta in genere nei bambini di età inferiore ai cinque anni di età.

Secondo il National Cancer Institute, si verifica in un bambino su 100.000 ed è leggermente più comune nei maschi. Circa 650 nuovi casi sono diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. I pazienti con neuroblastoma ad alto rischio hanno una probabilità di sopravvivenza a lungo termine compresa tra il 40% e il 50%, nonostante la terapia aggressiva.

Dinutuximab è un anticorpo che si lega alla superficie delle cellule del neuroblastoma. Dinutuximab è approvato per l'uso come parte di un regime multimodale, che comprende la chirurgia, la chemioterapia e la radioterapia per i pazienti che hanno avuto almeno una risposta parziale alla precedente terapia multimodale multiagente di prima linea.

L’FDA ha concesso a dinutuximab la revisione prioritaria e la designazione di farmaco orfano. La sicurezza e l'efficacia sono state valutate in uno studio clinico condotto su 226 partecipanti pediatrici, che sono stati assegnati in modo casuale a ricevere o un farmaco retinoide orale, isotretinoina (RA), o dinutuximab in combinazione con interleuchina-2 e il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi, che si pensa aumentino l'attività di dinutuximab stimolando il sistema immunitario, e con RA.

Tre anni dopo l'assegnazione al trattamento, il 63% dei partecipanti trattati con la combinazione con  dinutuximab erano vivi e liberi da crescita tumorale o recidiva, rispetto al 46% dei partecipanti trattati con la sola RA. In un'analisi aggiornata della sopravvivenza, il 73% dei partecipanti che avevano ricevuto la combinazione con dinutuximab erano vivi rispetto al 58% di quelli trattati solo con RA.

Nel “boxed warning” si avvisano i pazienti e gli operatori sanitari che dinutuximab irrita le cellule nervose, causando forti dolori che richiedono il trattamento con narcotici per via endovenosa e può anche causare danni al sistema nervoso e reazioni pericolose, tra cui gonfiore delle vie aeree superiori, difficoltà di respirazione, e bassa pressione sanguigna, durante o subito dopo il completamento dell'infusione. Dinutuximab può causare anche altri effetti collaterali gravi, tra cui infezioni, problemi agli occhi, alterazioni elettrolitiche e soppressione del midollo osseo.

Gli effetti indesiderati più comuni di dinutuximab sono dolori forti, febbre, bassa conta piastrinica, reazioni all'infusione, bassa pressione sanguigna, iponatriemia, aumento degli enzimi epatici, anemia, vomito, diarrea, bassi livelli di potassio nel sangue, sindrome da aumentata permeabilità capillare, neutropenia e linfopenia, orticaria, e bassi livelli di calcio nel sangue.

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Pubblicato il: 30 marzo 2015