L’Agenzia Italiana del Farmaco pubblica il Bando di Ricerca Indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare, con uno stanziamento di 17.800.000 euro per la promozione di studi su patologie a bassa prevalenza, che spesso non attraggono investimenti commerciali significativi. Un ulteriore passo nell’impegno dell’AIFA per promuovere la ricerca scientifica indipendente, con l’obiettivo di incentivare lo sviluppo di terapie farmacologiche efficaci, migliorando la salute e la qualità di vita dei pazienti con malattie rare. Secondo Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare, in Italia sono più di 2 milioni, mentre le patologie conosciute sono circa 8 mila. Solo per il 5% di queste esiste una terapia.

“Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative, ma per la loro bassa prevalenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato – afferma il presidente Robert Nisticò – l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. È l’arma principale che abbiamo a disposizione per i pazienti, la pubblicazione del Bando va in questa direzione”.

“Con questo Bando rendiamo strutturale il sostegno alla ricerca indipendente sulle malattie rare, rispondendo in modo puntuale al mandato normativo del Testo Unico, la Legge 175 del 2021”, dichiara il Sottosegretario alla Salute, onorevole Marcello Gemmato. “Destinare il 2% del fondo AIFA alla ricerca no profit esclusivamente alle malattie rare significa dare una risposta concreta ai pazienti e alle loro famiglie, ma anche alla comunità scientifica, che potrà finalmente accedere a finanziamenti pubblici per studi e sperimentazioni cliniche su farmaci orfani. Questo impegno conferma la volontà di consolidare il ruolo dell’Italia tra i Paesi leader a livello mondiale nella presa in carico delle malattie rare e di garantire, su tutto il territorio nazionale, un accesso equo alle cure”.

Come previsto dal Testo Unico Malattie Rare (Legge 175/2021), il Bando è finanziato dall’incremento del 2% del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche ed è rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali, in grado di generare evidenze con ricadute concrete in questo campo. In particolare, il Bando si concentra su due linee di indagine: studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare, e studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma. I ricercatori potranno presentare le proprie proposte dalle ore 10 di lunedì 9 giugno 2025 per via telematica, seguendo le istruzioni che saranno pubblicate sul sito dell’AIFA. Sarà possibile partecipare fino alle ore 12 di mercoledì 23 luglio 2025.