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FDA approva la prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una malattia rara del sangue - FDA approva la prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una malattia rara del sangue
FDA approva la prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una malattia rara del sangue

Pillole dal Mondo n. 1731 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Reblozyl (luspatercept-aamt) per il trattamento dell’anemia nei pazienti adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi (RBC).
La beta talassemia, nota anche come anemia di Cooley, è una malattia del sangue ereditaria che riduce la produzione di emoglobina, causando mancanza di ossigeno in molte parti del corpo, anemia e un aumentato rischio di sviluppare coaguli di sangue anormali. Il trattamento di supporto per i pazienti consiste spesso in regimi di trasfusioni di sangue croniche e nel trattamento per il sovraccarico di ferro causato delle trasfusioni.
L’approvazione di Reblozyl si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica su 336 pazienti con beta talassemia, 112 dei quali hanno ricevuto un placebo. Il 21% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl ha ottenuto almeno il 33% di riduzione delle trasfusioni, rispetto al 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto un placebo. La riduzione delle trasfusioni ha comportato che i pazienti necessitassero di meno trasfusioni nell’arco di 12 settimane consecutive durante l’assunzione di Reblozyl.
Effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumevano Reblozyl sono stati mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini. Durante l’utilizzo di Reblozyl i pazienti possono manifestare anche ipertensione.
L’FDA ha approvato Reblozyl, che ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, con procedura di Fast Track.
Pubblicato il: 13 novembre 2019