L’FDA ha approvato un nuovo trattamento orale, indicato per i pazienti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla: si tratta di un farmaco a base di teriflunomide, da assumere una volta al giorno, che ha dimostrato di ridurre delle recidive, rallentare la progressione della disabilità fisica e ridurre il numero di lesioni cerebrali rilevabili attraverso risonanza magnetica.

L’approvazione di FDA è basata su dati di efficacia provenienti dallo studio TEMSO (Teriflunomide Multiple Sclerosis Oral), in cui il farmaco, quando confrontato al placebo, ha ridotto in modo significativo il tasso di recidive annualizzato (p=0.0005) ed ha aumentato l’intervallo di tempo alla progressione della disabilità a due anni in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Anche a dosi basse, il farmaco ha ridotto in modo significativo il tasso di recidive annualizzato.

Il programma di sviluppo clinico in corso di questo medicinale, che coinvolge più di 5.000 pazienti in 36 Paesi, è tra i più ampi mai realizzati tra tutte le terapie per la Sclerosi Multipla. Alcuni pazienti, negli studi di estensione, sono stati trattati per un periodo di tempo fino a 10 anni. Il programma di sviluppo clinico comprende lo studio TOWER, recentemente presentato. Il trial ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in mono-somministrazione giornaliera per via orale in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Anche in questo studio, i pazienti che hanno ricevuto teriflunomide 14 mg hanno presentato una riduzione statisticamente significativa del tasso di recidive annualizzate e del rischio di progressione di disabilità. Inoltre, è stata osservata una significativa riduzione del tasso di recidive annualizzate nei pazienti trattati con teriflunomide 7 mg, rispetto a placebo. Gli eventi avversi osservati nello studio confermano quelli osservati negli studi clinici precedenti su teriflunomide nella sclerosi multipla. E’ in corso l’analisi del complesso dei dati di TOWER e i risultati saranno presentati in occasione dei prossimi congressi scientifici.

Leggi il Comunicato dell'FDA