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FDA approva nuovo farmaco orfano per un raro disturbo del colesterolo

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un nuovo farmaco (lomitapide) per ridurre il colesterolo LDL (ipoproteine a bassa densità), il colesterolo totale, la apolipoproteina B e il colesterolo non-HDL (lipoproteine non ad alta densità) nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). Lomitapide è destinato all'uso in combinazione con una dieta povera di grassi e di altri trattamenti ipolipemizzanti.

L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una rara condizione ereditaria che rende il corpo inabile a rimuovere il colesterolo LDL, spesso chiamato il colesterolo "cattivo", dal sangue, causando livelli anormalmente elevati di colesterolo LDL in circolo. Per chi soffre di ipercolesterolemia familiare omozigote, si verificano spesso prima dei 30 anni attacchi di cuore e morte. Lomitapide funziona alterando la creazione delle particelle lipidiche che danno luogo successivamente a LDL.

Si tratta di una capsula da assumere una volta al giorno, senza cibo e almeno due ore dopo il pasto serale. I pazienti devono assumere giornalmente integratori che contengono vitamine liposolubili e acidi grassi essenziali durante l'assunzione del farmaco.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state valutate in uno studio clinico di 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. In media, i livelli di colesterolo LDL sono diminuiti di circa la metà durante le prime 26 settimane tra coloro che hanno tollerato il farmaco. Lomitapide reca un “Boxed Warning” riguardo a un grave rischio di tossicità epatica, perché è associato con alterazioni degli enzimi epatici e l'accumulo di grasso nel fegato, che potrebbero potenzialmente portare a malattia epatica progressiva con l'uso cronico. Lomitapide riduce anche l'assorbimento di nutrienti liposolubili e interagisce con molti altri farmaci.

La FDA sta richiedendo tre studi post-marketing: uno studio su animali per valutare il potenziale di tossicità nei bambini e ragazzi; un registro dei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote trattati con il farmaco per determinare la sicurezza a lungo termine; un programma di farmacovigilanza avanzato per monitorare i report di malignità, teratogenicità e anomalie epatiche.

Le reazioni avverse più comuni nello studio clinico sono state: diarrea, nausea, vomito, dispepsia e dolori addominali. 

Leggi il comunicato sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 08 gennaio 2013

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