La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Venclexta (venetoclax) per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) che hanno una anomalia cromosomica chiamata delezione 17p e che sono stati trattati con almeno una precedente terapia. Il farmaco è il primo trattamento approvato dalla FDA che ha come bersaglio la proteina BCL-2.

Secondo il National Cancer Istitute la leucemia linfatica cronica è uno dei tipi più comuni di leucemia negli adulti con circa 15.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno negli USA ed è caratterizzata dal progressivo accumulo di linfociti anomali. I pazienti con LLC con una delezione 17p mancano di una porzione del cromosoma che agisce per lottare contro la crescita del cancro. Questa anomalia cromosomica si verifica in circa il 10 per cento dei pazienti affetti da LLC non trattati precedentemente e in circa il 20 per cento dei pazienti affetti da LLC recidivante.

"Questi pazienti possono disporre ora di una nuova terapia mirata che inibisce una proteina coinvolta nel mantenere in vita le cellule tumorali"-  ha affermato Richard Pazdur, Direttore dell'Ufficio Prodotti per Ematologia e Oncologia del Centro per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci della FDA – “per alcuni pazienti affetti da LLC che non hanno avuto risultati favorevoli con altre terapie, venetoclax può fornire una nuova opzione per la loro specifica condizione".

L'efficacia del farmaco è stata testata in un trial clinico a braccio singolo su 106 pazienti affetti da LLC con delezione 17p che avevano ricevuto almeno una precedente terapia. I partecipanti alla sperimentazione hanno assunto venetoclax in forma orale ogni giorno, a partire da 20 mg e aumentando la dose fino a 400 mg in un  periodo di cinque settimane. I risultati hanno mostrato che per l’80 per cento dei partecipanti allo studio  si è verificata una remissione completa o parziale del cancro.

Gli effetti indesiderati più comuni del farmaco includono neutropenia, diarrea, nausea, anemia, infezioni delle vie respiratorie superiori, trombocitopenia e astenia. Gravi complicazioni possono includere polmonite, febbre, neutropenia con febbre, anemia emolitica autoimmune e alterazioni metaboliche note come sindrome da lisi tumorale. Inoltre, vaccini vivi attenuati non devono essere somministrati a pazienti che assumono il farmaco.

La FDA ha concesso a venetoclax  la designazione di breakthrough therapy, lo stato di revisione prioritaria, e l'approvazione accelerata per questa indicazione: si tratta di procedure particolari per favorire e accelerare lo sviluppo e la revisione di alcuni nuovi farmaci alla luce del loro potenziale a beneficio dei pazienti con patologie gravi o pericolose per la vita. Il farmaco ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano.

Leggi la notizia sul sito della FDA