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FDA approva nuovo farmaco per la gestione di alcuni disturbi del ciclo dell'urea

La Food and Drug Administration ha approvato glicerolo fenilbutirrato per la gestione di alcuni disturbi del ciclo dell'urea in pazienti dai 2 anni in su.

I disturbi del ciclo dell’urea sono malattie genetiche che coinvolgono carenze di specifici enzimi coinvolti nel ciclo dell'urea, una serie di eventi biochimici normalmente previsto per rimuovere l'ammoniaca dal sangue. Quando la proteina è assorbita e metabolizzata all’interno del corpo, si produce azoto come prodotto di scarto.

Il ciclo dell'urea rimuove l’azoto dal sangue e lo converte in urea, che viene eliminato dal corpo attraverso l'urina. Nelle persone affette da disturbi dell’urea, l’azoto si accumula e rimane nel corpo come l'ammoniaca, che può viaggiare sino al cervello e causare danni al cervello, coma o morte.

Glicerolo fenilbutirrato, un liquido da assumere tre volte al giorno con i pasti, aiuta a smaltire ammoniaca nel corpo. È destinato a pazienti i cui disturbi non possono essere gestiti solo con una dieta povera di proteine o integratori di aminoacidi. Il farmaco deve essere assunto nell’ambito di una dieta povera di proteine e, in alcuni casi con l’assunzione di integratori alimentari.

"Glicerolo fenilbutirrato fornisce un altro trattamento per la gestione dei disturbi del ciclo dell'urea, un gruppo di sindromi pericolose per la vita", ha detto Donna Griebel, MD, Direttrice della Divisione dei Prodotti Gastrointestinali nell’FDA Center for Drug Evaluation and Research". L'approvazione di questa nuova opzione terapeutica dimostra l'impegno della FDA nel fornire trattamenti per i pazienti affetti da malattie rare."

Il farmaco è stato valutato nell'ambito del programma Fast Track dell'agenzia, progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di gravi malattie, venendo incontro alle esigenze mediche non soddisfatte, e ottenere importanti nuovi farmaci ai pazienti in tempi ridotti. Glicerolo fenilbutirrato, inoltre, ha ottenuto la designazione orfana prodotto perché è destinato a curare una malattia rara.

Lo studio principale sostegno della sicurezza e l'efficacia del farmaco ha coinvolto 44 adulti che avevano assunto un altro farmaco approvato per il controllo dei disturbi del ciclo dell’urea. Ai pazienti, selezionati in modo casuale, è stato fatto assumere alternativamente a prendere sodio fenilbutirrato o Glicerolo fenilbutirrato per due settimane prima di parlare con l'altro prodotto per altre due settimane. L'esame del sangue ha mostrato che glicerolo fenilbutirrato  è risultato efficace quanto sodio fenilbutirrato nel controllo dei livelli di ammoniaca. Tre ulteriori studi in bambini e adulti hanno fornito prove a sostegno della sicurezza a lungo termine e dell'efficacia del farmaco  nei pazienti di 2 anni in su.

Gli effetti indesiderati più comuni nei pazienti trattati includono diarrea, flatulenza e mal di testa.

Leggi la notizia originale sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 06 marzo 2013

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