La statunitense Food and Drug Administration ha approvato siltuximab  per il trattamento di pazienti con malattia multicentrica di Castleman (MCD), una malattia rara simile al linfoma.

La malattia di Castleman esiste in due forme, una localizzata e una multicentrica; nella forma localizzata viene coinvolto un solo linfonodo, mentre quella multicentrica ne coinvolge molteplici e può essere associata all’infezione da HIV e da Herpes Virus 8 (HHV-8). Provoca una crescita eccessiva e anormale delle cellule nei linfonodi e in altre strutture del sistema immunitario e colpisce solitamente gli adulti, che spesso soffrono di febbre, sudorazione notturna, perdita di peso e debolezza o stanchezza; il loro sistema immunitario è indebolito e non riesce a combattere le infezioni.

Siltuximab agisce bloccando una proteina che stimola la crescita anormale delle cellule immunitarie ed è destinato a pazienti con malattia di Castleman non associata all’infezione da HIV o da HHV-8.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state valutate in uno studio clinico effettuato su 79 partecipanti con Malattia multicentrica di Castleman non affetti da HIV e HHV-8. A 53 partecipanti è stato somministrato siltuximab in combinazione con la migliore terapia di supporto, agli altri 26 è stato somministrato un placebo associato alla migliore terapia di supporto. I risultati hanno mostrato che il 34 per cento dei partecipanti trattati con siltuximab e la migliore terapia di supporto ha mostrato una risposta duratura e sintomatica al trattamento, evento che non si è verificato in nessun caso nel gruppo a cui era stato somministrato il placebo associato alla migliore terapia di supporto.

Gli effetti collaterali più comuni includono prurito, aumento di peso, rash cutaneo, aumento dei livelli di acido urico nel sangue e infezione del tratto respiratorio superiore.

La FDA ha esaminato siltuximab nell’ambito del suo programma di revisione prioritaria, che prevede un riesame accelerato per quei farmaci che possono offrire un significativo miglioramento della sicurezza e dell’efficacia del trattamento di una patologia grave. Al farmaco è stata concessa la designazione di farmaco orfano.

Leggi il comunicato sul sito della FDA