Il farmaco è il terzo con designazione rapida di terapia a ricevere l’approvazione dell’FDA.

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato sofosbuvir per il trattamento dell’infezione da virus dell'epatite C cronica ( HCV). Sofosbuvir è il primo farmaco che ha dimostrato sicurezza ed efficacia per il trattamento di alcuni tipi di infezione da HCV senza la necessità di co-somministrazione di interferone. È il secondo farmaco, dopo simeprevir, approvato dall’FDA nelle ultime due settimane per trattare l'infezione cronica da HCV.

L'epatite C è una malattia virale che causa infiammazione del fegato che può portare a funzionalità epatica ridotta o insufficienza epatica. La maggior parte dei malati di HCV non ha sintomi della malattia fino a che i danni al fegato sono divenuti evidenti, il che può richiedere diversi anni. Alcune persone con infezione cronica da HCV sviluppano cicatrici e scarsa funzionalità del fegato (cirrosi) nel corso di molti anni, che possono portare a complicazioni come emorragie, ittero ( occhi o pelle giallastri), accumulo di liquido nell'addome, infezioni o cancro al fegato. Secondo i Centers for Disease Control and Prevention, circa 3,2 milioni di americani sono infettati con l’HCV.

Sofosburiv è un analogo nucleotidico a somministrazione orale monogiornaliera, che blocca una proteina specifica necessaria al virus dell'epatite C per replicarsi. Deve essere utilizzato come componente di un regime di trattamento di combinazione antivirale per infezione da HCV cronica. Ci sono diversi tipi di infezione da HCV. A seconda del tipo di infezione da HCV del paziente, il regime di trattamento potrebbe includere sofosburiv e ribavirina o sofosburiv, ribavirina e peginterferone alfa. Anche ribavirina e peginterferone alfa sono due farmaci utilizzati per trattare l'infezione da HCV.

L'efficacia di sofosburiv è stata valutata in sei studi clinici, che hanno coinvolto 1.947 partecipanti che non avevano precedentemente ricevuto un trattamento per la malattia (pazienti naive) o non avevano risposto al trattamento precedente (con esperienza di trattamento), compresi i partecipanti co-infettati con HCV e HIV. I trial sono stati progettati per misurare se il virus dell'epatite C non fosse rilevato nel sangue almeno 12 settimane dopo la fine del trattamento (risposta virologica sostenuta), suggerendo che l'infezione da HCV di un partecipante fosse stata curata.

I risultati di tutti gli studi clinici hanno mostrato che un regime terapeutico contenente sofosburiv è efficace nel trattamento di diversi tipi di virus dell'epatite C. Inoltre, sofosburiv si è dimostrato efficace nei partecipanti che non potevano tollerare o accettare un regime di trattamento a base di interferone e nei partecipanti con cancro al fegato in attesa di trapianto di fegato, andando incontro alle esigenze mediche insoddisfatte di queste popolazioni.

Gli effetti collaterali più comuni riportati nei partecipanti allo studio clinico trattati con sofosburiv e ribavirina sono stati affaticamento e mal di testa. In partecipanti trattati con sofosburiv, ribavirina e peginterferone alfa, gli effetti indesiderati più comunemente riportati sono stati affaticamento, cefalea, nausea, insonnia e anemia.

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