La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato con procedura accelerata Vitrakvi (larotrectinib), per il trattamento di una serie di tumori, in pazienti adulti e pediatrici, che presentano una mutazione genetica specifica.

È la seconda volta che l’agenzia statunitense approva un trattamento basato su un biomarcatore comune a diversi tipi di tumori piuttosto che sul sito in cui il tumore ha origine. Si tratta di un nuovo paradigma nello sviluppo di farmaci antitumorali “agnostici ai tessuti”,  sviluppato dall’FDA nel documento di orientamento pubblicato all’inizio di quest’anno.

Vitrakvi è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi che presentano una fusione genica del recettore della tirosina chinasi neurotrofica (NTRK).

L’efficacia del medicinale è stata studiata in tre studi clinici che hanno incluso 55 pazienti pediatrici e adulti con tumori solidi che avevano una fusione genica NTRK identificata senza una mutazione di resistenza, in fase metastatica o in cui la resezione chirurgica poteva causare una grave morbilità.

Il tasso di risposta complessivo tra diversi tipi di tumori solidi è stato del 75%. Nel 73% dei casi, al momento dell’analisi dei risultati, la durata della risposta è stata di almeno sei mesi e un anno o oltre nel 39%. Tra i tumori che hanno risposto al medicinale ci sono il sarcoma dei tessuti molli, il cancro delle ghiandole salivari, il fibrosarcoma infantile, il carcinoma della tiroide e del polmone.

Gli effetti indesiderati comuni riportati da pazienti trattati con Vitrakvi negli ​​studi clinici comprendono affaticamento, nausea, tosse, stitichezza, diarrea, vertigini, vomito e aumento dei livelli ematici degli enzimi AST e ALT nel fegato.

L’FDA ha approvato Vitrakvi, designato farmaco orfano, con Priority Review e Breakthrough Therapy.