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FDA approva un nuovo trattamento per la fenilchetonuria

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Palynziq (pegvaliase-pqpz), una nuova terapia enzimatica per gli adulti con fenilchetonuria (PKU), una malattia genetica rara e grave dovuta all’incapacità di scomporre la fenilalanina, un amminoacido presente negli alimenti contenenti proteine ​​e dolcificanti ad alta intensità usati in una varietà di cibi e bevande.

Negli Stati Uniti la PKU colpisce circa 1 persona ogni 10.000 - 15.000. Se non trattata, la PKU può causare disabilità intellettive croniche, psichiatriche e del neurosviluppo. Per prevenire l’accumulo di fenilalanina, che può causare danni a lungo termine al sistema nervoso centrale, è necessario limitare per tutta la vita l’assunzione di fenilalanina attraverso la dieta.

La sicurezza e l’efficacia di Palynziq sono state verificate in due studi clinici su pazienti adulti con PKU con concentrazioni di fenilalanina nel sangue superiori a 600 μmol /L. La maggior parte dei pazienti con PKU coinvolti negli studi ha seguito una dieta senza restrizioni prima e durante i trial. Il primo studio, randomizzato, in aperto, è stato effettuato su pazienti trattati con dosi crescenti di Palynziq, somministrato per iniezione sottocutanea fino a una dose target di 20 mg o 40 mg una volta al giorno. Il secondo, invece, randomizzato, controllato con placebo, della durata di 8 settimane, ha coinvolto pazienti precedentemente trattati con Palynziq. I pazienti trattati con Palynziq hanno raggiunto riduzioni statisticamente significative delle concentrazioni di fenilalanina nel sangue rispetto a quelle pre-trattamento.

Gli eventi avversi più comuni riportati negli studi di Palynziq comprendono reazioni al sito dell’iniezione, dolore articolare, reazioni di ipersensibilità, mal di testa, reazioni cutanee generalizzate della durata di almeno 14 giorni, prurito, nausea, vertigini, dolore addominale, dolore alla gola, affaticamento, vomito, tosse e diarrea. Reazioni di ipersensibilità si sono verificate nella maggior parte dei pazienti, probabilmente a causa della formazione di anticorpi al prodotto.

La reazione avversa più grave negli studi è stata l’anafilassi. A causa di questo grave rischio, l’etichettatura di Palynziq include un Boxed Warning e il prodotto è disponibile solo attraverso un programma limitato nell’ambito di una strategia di valutazione e mitigazione dei rischi (REMS), denominata programma Palynziq REMS. 


Pubblicato il: 27 maggio 2018

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