La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha esteso le indicazioni terapeutiche di Blincyto (blinatumomab) al trattamento dei pazienti, adulti e bambini, affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B (ALL) in remissione ma con malattia residua minima (MRD). Nei pazienti che hanno raggiunto la remissione dopo il trattamento iniziale, la presenza di MRD corrisponde a un aumento del rischio di recidiva.

Il National Cancer Institute (NIH) stima che negli Stati Uniti, quest’anno, le nuove diagnosi saranno circa 5.960 e circa 1.470 i decessi.

Blincyto agisce legandosi alla proteina CD19 sulle cellule leucemiche e alla proteina CD3 che si trova su determinate cellule del sistema immunitario. L’FDA ha approvato per la prima volta Blincyto nel dicembre 2014 per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia. L’approvazione completa per questa indicazione è stata concessa a luglio 2017, quando è stata estesa anche ai pazienti con leucemia acuta linfoblastica positiva per il cromosoma Philadelphia.

L’efficacia di Blincyto per questa nuova indicazione è stata dimostrata in uno studio clinico a braccio singolo che ha incluso 86 pazienti in prima o seconda remissione completa in cui la presenza di MRD era di almeno 1 su 1.000 cellule del midollo osseo. L’efficacia era individuata nel raggiungimento dopo un ciclo di trattamento con Blincyto di livelli di MRD non rilevabili in un’analisi in grado di rilevare almeno una cellula cancerosa in 10.000, oltre al tempo di remissione che della sopravvivenza. Complessivamente, la MRD non rilevabile è stata raggiunta da 70 pazienti. Oltre la metà dei pazienti è rimasta in vita e in remissione per almeno 22,3 mesi.

Gli effetti collaterali di Blincyto restano quelli osservati nelle altre indicazioni terapeutiche del farmaco. Gli effetti indesiderati comuni comprendono infezioni, febbre, mal di testa, reazioni correlate all’infusione, neutropenia, anemia, neutropenia febbrile e trombocitopenia.

L’etichettatura di Blincyto contiene un “Boxed Warning” per avvisare i pazienti e gli operatori sanitari che alcuni partecipanti alla sperimentazione clinica hanno avuto problemi di pressione bassa e difficoltà respiratorie (sindrome da rilascio di citochine) all’inizio del primo trattamento, encefalopatia per un breve periodo o altri effetti collaterali nel sistema nervoso. I rischi gravi di Blincyto includono infezioni, effetti sulla capacità di guidare veicoli e usare macchinari, pancreatite e errori di preparazione e somministrazione. Nei pazienti pediatrici esiste il rischio di reazioni avverse gravi a causa dell’alcool benzilico usato come conservante; pertanto, nei pazienti con peso inferiore a 22 Kg, deve essere usato il farmaco preparato con soluzione salina priva di conservanti.

Questa nuova indicazione per Blincyto è stata approvata nell’ambito del percorso di approvazione accelerato, in base al quale l’FDA può approvare farmaci per gravi condizioni in cui vi è una necessità medica insoddisfatta. Per verificare che il raggiungimento di livelli di MRD non rilevabili con Blincyto migliorino la sopravvivenza o la sopravvivenza libera da malattia in pazienti con ALL sono necessari ulteriori studi controllati randomizzati.

L’FDA ha approvato l’estensione delle indicazioni terapeutiche di Blincyto, designato farmaco orfano, con Priority Review.

Pubblicato il: 04 aprile 2018