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FDA estende uso di eltrombopag in bambini piccoli con rara malattia del sangue

L’FDA ha approvato Promacta (eltrombopag) per trattare la bassa conta piastrinica in pazienti pediatrici - di un anno e più - con una rara malattia del sangue chiamata porpora trombocitopenica autoimmune cronica (ITP), che distrugge le piastrine nella milza e, talvolta, nel fegato. Promacta può essere utilizzato in questi pazienti, quando non abbiano ottenuto una risposta adeguata con altri medicinali ITP o con l’intervento chirurgico di rimozione della milza.

Determinando un numero anormalmente basso di piastrine, la malattia può causare sanguinamento sotto la pelle, nelle mucose o in altre parti del corpo.

"Questo nuovo uso nei bambini da un anno in su – ha dichiarato Richard Pazdur, MD, direttore dell'Ufficio dei prodotti ematologici e oncologici del Centro FDA per la valutazione e la Ricerca sui farmaci – si basa su una recente approvazione nei bambini di sei anni o più, e va incontro a un bisogno insoddisfatto per i bambini la cui malattia è progredita dopo l'uso di altri trattamenti disponibili."

Promacta è disponibile per via orale sotto forma di compressa da assumere una volta al giorno o di polvere da sciogliere in un liquido per bambini da 1 a 5 anni. È stato approvato precedentemente nel 2008 per il trattamento di pazienti adulti con la stessa condizione della nuova indicazione pediatrica. Deve essere utilizzato solo in pazienti con PTI con grado di trombocitopenia e condizioni cliniche tali da aumentare il rischio di sanguinamento.

L'efficacia e la sicurezza del farmaco in pazienti pediatrici di età compresa da uno a 17 anni con ITP cronica sono state valutate in due studi clinici in doppio cieco, controllati con placebo su 159 partecipanti in cui l'endpoint primario era un aumento della conta piastrinica. In entrambi gli studi, i pazienti che hanno assunto Promacta hanno avuto anche meno bisogno di altri trattamenti per aumentare la conta piastrinica, come i corticosteroidi o le trasfusioni di piastrine. Tra i pazienti che assumevano uno o più farmaci ITP all'inizio degli studi, circa la metà sono stati in grado di ridurre o interrompere l'uso di questi farmaci, soprattutto i corticosteroidi.

Gli effetti indesiderati più comuni del trattamento con Promacta in bambini dai un anno in su sono stati infezioni del tratto respiratorio superiore o naso e gola (sintomi quali febbre, tosse, congestione nasale, naso che cola e mal di gola), diarrea, dolore addominale, rash e aumento degli enzimi epatici.

In pazienti pediatrici affetti da trombocitopenia di età superiore ad un anno con ITP o con trombocitopenia associata a epatite C cronica e grave anemia aplastica, la sicurezza e l'efficacia di Promacta non sono state stabilite.

L'FDA ha concesso a Promacta la designazione di farmaco orfano.

Leggi la notizia sul sito AIFA


Pubblicato il: 02 settembre 2015

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