L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (AIC) per olaparib, un farmaco capostipite per il trattamento delle donne affette da un sottotipo di cancro ovarico per il quale sono disponibili limitate opzioni terapeutiche.

Il tumore alle ovaie colpisce circa 150.000 donne in tutta l'Unione Europea (UE) ed è la quinta causa più comune di morte per cancro nelle donne. A causa dell'assenza di sintomi nella fase precoce della malattia, nella maggior parte delle pazienti la diagnosi avviene quando il tumore è già progredito, portando a una prognosi  sfavorevole. Nonostante ci siano già in UE numerosi medicinali autorizzati per questa patologia, c'è ancora la necessità di nuove opzioni terapeutiche che abbiano nuovi meccanismi d'azione. Una parte significativa delle pazienti risponde al trattamento chemioterapico iniziale. Ciò nonostante, la maggior parte dei tumori si ripresenta e mostra una risposta moderata o scarsa alla successiva chemioterapia.

Il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell'EMA ha raccomandato olaparib come monoterapia per il trattamento di mantenimento delle pazienti adulte con recidiva platino-sensibile di tumore ovarico epiteliale, delle Tube di Falloppio o peritoneale primario con mutazione in uno dei due geni chiamati BRCA,  che hanno risposto alla chemioterapia a base di platino.

Olaparib è il primo rappresentante di una nuova classe di medicinali che blocca l'azione delle proteine chiamate PARP, che sono d'aiuto nella riparazione del DNA danneggiato, anche nelle cellule tumorali. Se queste proteine sono bloccate, il DNA danneggiato della cellula tumorale non può essere riparato e la cellula muore. Come conseguenza, questo farmaco dovrebbe ridurre la dimensione del tumore o rallentare la sua crescita. Olaparib è il primo farmaco contro il tumore alle ovaie specificatamente mirato alle forme della malattia portatrici di una mutazione del gene BRCA.

Il parere positivo del CHMP è basato sui risultati di uno studio cardine di Fase II in pazienti affette da cancro ovarico con mutazione del gene BRCA, che hanno precedentemente ricevuto due o più trattamenti a base di platino. Il Comitato ha raccomandato una serie di misure post-marketing che includono anche, fra i requisiti del richiedente, l'obbligo di fornire, non appena disponibili, i risultati degli studi clinici in corso.

Questo parere positivo all'autorizzazione di un medicinale per un sottotipo di cancro basato sulla presenza di alcune mutazioni genetiche evidenzia l'attuale tendenza verso lo sviluppo di farmaci mirati a specifiche popolazioni di pazienti, conseguenza di una migliore comprensione dei meccanismi molecolari che stanno alla base della malattia.

L'Agenzia sostiene attivamente lo sviluppo di medicinali che presentano nuovi meccanismi di azione in aree in cui sono presenti necessità terapeutiche insoddisfatte. Olaparib ha ottenuto la qualifica di farmaco orfano ed EMA ha fornito all'azienda richiedente protocol assistance (forma particolare di scientific advice a disposizione delle aziende che sviluppano medicinali orfani per le malattie rare) durante la fase di sviluppo. Lo status di farmaco orfano e gli incentivi a esso associati, quali scientific advice gratuito o protocol assistance, sono tra gli strumenti più importanti a disposizione dell'Agenzia Europea dei Medicinali per incoraggiare lo sviluppo di medicinali per pazienti affetti da malattie rare.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione di ottobre 2014 rappresenta una fase intermedia nel percorso di olaparib verso l'accesso alla cura da parte dei pazienti. L'opinione del CHMP sarà inviata alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione in merito alla concessione di un'Autorizzazione all'Immissione in Commercio valida su tutto il territorio europeo. Una volta concessa l'AIC, le decisioni su prezzo e rimborso saranno a carico di ciascuno Stato Membro, che dovrà tenere conto del potenziale ruolo di questo farmaco nel contesto del proprio sistema sanitario.

Leggi il comunicato sul sito dell'EMA