L'Agenzia Europea dei medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell' autorizzazione all'immissione in commercio per lenvatinib per il trattamento dei pazienti adulti affetti da carcinoma tiroideo differenziato (DTC) progressivo, localmente avanzato o metastatico, la cui malattia è progredita nonostante il trattamento con terapia allo iodio radioattivo. Lenvatinib è stato esaminato nell'ambito del programma valutazione accelerata dell'EMA poiché fornisce a questi pazienti una nuova opzione terapeutica.

Il carcinoma tiroideo differenziato (DTC) è il tipo più comune di cancro alla tiroide, una malattia rara che colpisce questa piccola ghiandola che si trova alla base del collo. Generalmente è trattato con la chirurgia, lo iodio radioattivo e la terapia a base di tiroxina per la soppressione dell'ormone tireostimolante (TSH). La maggior parte dei pazienti ottiene una prognosi favorevole con il trattamento standard; tuttavia, in un piccolo gruppo di individui, il cancro progredisce nonostante la terapia a base di iodio radioattivo. Questi malati attualmente hanno a disposizione poche opzioni terapeutiche. Può succedere che i pazienti non avvertano i sintomi della malattia finché il tumore non è allo stadio avanzato; in questi casi la prognosi è sfavorevole.

Lenvatinib è un inibitore della tirosin-chinasi e agisce bloccando alcuni enzimi coinvolti nella crescita e nella diffusione delle cellule tumorali. A oggi un inibitore della tirosin-chinasi , il sorafenib, è stato approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento del DTC in pazienti non più rispondenti alla terapia allo iodio radioattivo.

Essendo destinato a trattare un tipo raro di tumore, il lenvatinib ha ricevuto nel 2013 la designazione di farmaco orfano; questa designazione, con gli incentivi associati, rappresenta uno strumento fra i più importanti a disposizione dell'EMA per lo sviluppo di farmaci per pazienti affetti da malattie rare.

La valutazione di lenvatinib si è basata su uno studio di fase III che ha coinvolto 392 pazienti con DTC progressivo non più rispondenti alla terapia allo iodio radioattivo, a cui è stato somministrato in modo causale il farmaco o un placebo. Lo studio ha mostrato che i pazienti trattati con lenvatinib hanno vissuto in media 14,7 mesi più a lungo, senza progressione della malattia, rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Un'ampia quota dei pazienti che avevano ricevuto lenvatinib durante lo studio hanno avuto bisogno di ridurre le dosi o interrompere il  trattamento a causa degli effetti collaterali (principalmente pressione alta ed eccesso di proteine nelle urine). Nel complesso, il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell'EMA ha ritenuto il profilo di sicurezza del farmaco coerente con le altre terapie simili e gli effetti collaterali prevedibili e gestibili. Tuttavia il CHMP ha richiesto un ulteriore studio per definire la dose di partenza più appropriata da somministrare ai pazienti per ottimizzare i benefici e ridurre i rischi derivanti dall'utilizzo del farmaco.

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