Agenzia Italiana del Farmaco Agenzia Italiana del Farmaco

L’FDA approva il primo farmaco per l’atrofia muscolare spinale - L’FDA approva il primo farmaco per l’atrofia muscolare spinale

Aggregatore Risorse

L’FDA approva il primo farmaco per l’atrofia muscolare spinale

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Spinraza (nusinersen), il primo farmaco  per il trattamento di bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica rara e spesso fatale che compromette la forza muscolare e il movimento.

La SMA è una malattia ereditaria che provoca debolezza muscolare e atrofia a causa della perdita dei neuroni motori inferiori che controllano il movimento. Vi è un’ampia variabilità nell’età di esordio, nei sintomi e nella velocità di progressione della malattia. Spinraza è approvato per qualsiasi paziente affetto da atrofia muscolare spinale.

“C’è stato bisogno di un lungo percorso per arrivare a un trattamento per l’atrofia muscolare spinale, la causa genetica più comune di morte nei bambini ma che può colpire in qualsiasi fase della vita”, ha dichiarato Billy Dunn, Direttore della Divisione Prodotti di Neurologia del Centro FDA per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci. “Come dimostra la nostra proposta allo sponsor di analizzare i risultati dello studio prima del previsto – ha aggiunto Dunn – l’FDA è impegnata ad assistere  lo sviluppo e l’approvazione di farmaci sicuri ed efficaci per le malattie rare e abbiamo lavorato duramente per arrivare a una rapida approvazione. Non potremmo essere più soddisfatti per avere il primo trattamento approvato per questa malattia debilitante”.

L’efficacia di Spinraza è stata dimostrata in uno studio clinico randomizzato condotto su 121 pazienti affetti dalla forma infantile della malattia – diagnosticata prima dei 6 mesi di vita – minori di sette anni di età. I pazienti che hanno ricevuto l’iniezione di Spinraza nel fluido che circonda il midollo spinale sono stati il doppio rispetto agli altri. Il trial ha valutato la percentuale di pazienti con miglioramento dello sviluppo motorio, come il controllo della testa, la capacità di sedersi, di calciare in posizione supina, la capacità di rotolarsi, strisciare, stare in piedi e camminare.

In un’analisi intermedia, richiesta dall’FDA per valutare i risultati dello studio il più presto possibile, sono stati analizzati 82 dei 121 pazienti, da cui è emerso un significativo  miglioramento raggiunto dal 40% di quelli trattati con Spinraza.

Ulteriori studi clinici aperti non controllati sono stati condotti su pazienti sintomatici e presintomatici, di età compresa – rispettivamente – tra 30 giorni e 15 anni e tra 8 e 42 giorni al momento della prima dose. I risultati emersi hanno generalmente confermato l’efficacia clinica dimostrata nello studio clinico controllato in pazienti con esordio infantile.

Gli effetti indesiderati più comuni di Spinraza comprendono infezioni delle vie respiratorie, superiori e  inferiori, e costipazione, mentre le avvertenze e precauzioni sono associate al rischio di abbassamento delle piastrine e tossicità renale. La tossicità per il sistema nervoso, invece, è stata osservata in studi condotti su animali.

L’FDA ha concesso a Spinraza la designazione di farmaco orfano e per l’approvazione ha adottato la procedura di fast track e la revisione prioritaria. Spinraza è inoltre l’ottavo farmaco a ricevere il Rare Disease Pediatric Priority Review Voucher, un provvedimento che mira a favorire lo sviluppo di nuovi farmaci per la prevenzione e il trattamento delle malattie pediatriche rare.


Pubblicato il: 11 gennaio 2017

Aggregatore Risorse

Documenti Correlati

Aggregatore Risorse

Galleria

Applicazioni nidificate

torna all'inizio del contenuto