La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato idelalisib per il trattamento di pazienti con tre tipi di tumori del sangue.
A idelalisib è stata concessa l'approvazione tradizionale per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante e l'approvazione accelerata per il trattamento di pazienti con due tipi di linfoma non-Hodgkin recidivante.
Idelalisib è il quinto nuovo farmaco approvato dalla FDA con la designazione di “Breakthrough Therapy”, riservata ai farmaci particolarmente innovativi, e il terzo farmaco con questa designazione ad essere approvato per il trattamento della leucemia linfatica cronica. Ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano perché destinato a trattare una malattia rara.
La sicurezza e l’efficacia di idelalisib per il trattamento della leucemia linfatica cronica recidivante sono state stabilite in uno studio clinico effettuato su 220 partecipanti adulti sottoposti a trattamento con idelalisib più rituximab o con placebo più rituximab. Lo studio è stato interrotto per evidente efficacia a seguito dei risultati molto positivi di un’analisi ad interim dei dati che aveva mostrato  un miglioramento statisticamente molto significativo della sopravvivenza libera da progressione  nel gruppo di pazienti trattati con la combinazione di idelalisib più rituximab rispetto a quelli trattati con il solo rituximab più un placebo.
La sicurezza e l'efficacia di idelalisib per il trattamento di pazienti con linfoma non-Hodgkin follicolare recidivante e linfoma a piccole cellule recidivante sono state stabilite in uno studio clinico con 123 partecipanti con linfoma non-Hodgkin indolente (a crescita lenta). Tutti i partecipanti sono stati trattati in monoterapia con idelalisib e hanno presentato  scomparsa completa o parziale della malattia dopo il trattamento.
Idelalisib riporta un Boxed Warning che avverte pazienti e  operatori sanitari circa tossicità gravi e mortali, tra cui tossicità epatica, diarrea e infiammazione del colon (colite), infiammazione polmonare (polmonite) e perforazione intestinale che si possono presentare in pazienti trattati con il farmaco. Gli effetti indesiderati comuni includono diarrea, febbre (piressia), affaticamento, nausea, tosse, polmonite, dolori addominali, brividi ed eruzioni cutanee.

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