Collaborazione e sinergia per un unico comune obiettivo, quello dell’accesso al farmaco, sono state le parole chiave che hanno caratterizzato l’incontro ospitato ieri dall’AIFA per un workshop dedicato al tema dei Managed Entry Agreements (MEA) e più in generale alla discussione su come tali strumenti si siano evoluti nel corso degli ultimi anni e quali sviluppi futuri potranno acquisire.

A poco meno di un anno dalla conclusione del progetto sui MEA di cui l’AIFA è stata capofila e dalla pubblicazione del Rapporto sull’utilizzo di questi strumenti di rimborso condizionato in Europa, rappresentanti delle agenzie nazionali, della Commissione Europea, dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), del mondo dell’industria e delle piccole e medie imprese sono tornati a confrontarsi per fare il punto con esperienze concrete su opportunità e debolezze dei MEA e soprattutto per condividere una loro precisa definizione e una modalità il più possibile armonizzata della loro applicazione.

I Managed Entry Agreements (MEA), lo ricordiamo, sono accordi di accesso condizionato al mercato per farmaci innovativi e/o ad alto costo che consentono di mettere a disposizione nuovi trattamenti per i pazienti, pur nell’incertezza data dalla mancanza di informazioni su benefici terapeutici o costi effettivi. Sono validi strumenti che consentono alle Autorità regolatorie di rispondere alla sfida di disporre di risorse sempre più limitate a fronte di un continuo aumento dei costi delle nuove terapie. In questo l’AIFA - e quindi l’Italia - è tra le nazioni leader a livello mondiale, avendo introdotto i MEA già da alcuni anni e i Registri di monitoraggio a supporto di tali schemi. Non è un caso, dunque, che la discussione corale sia proseguita a Roma, anche come follow-up su quanto realizzato da alcuni progetti europei dedicati ai MEA che vedono l’AIFA capofila, tra cui il gruppo di lavoro “Capacity building on Managed Entry Agreements for Innovative Medicines” costituito con il triplice obiettivo di raccogliere dati sui vari modelli di MEA esistenti, categorizzarli per una tassonomia comune e valutarne l’utilità, soprattutto in riferimento alle implicazioni di tipo economico-finanziario che comportano. Il progetto fa parte dell’area di lavoro dedicata all’Accesso ai Medicinali in Europa promossa dalla Direzione Generale Imprese e Industria della Commissione Europea e l’AIFA vi ricopre un ruolo di coordinamento, al pari di quanto svolge anche nell’ambito del progetto MoCA, inserito nella medesima piattaforma di lavoro e dedicato alle malattie rare.

“I MEA hanno molti punti di forza – evidenzia nell’introduzione ai lavori Paolo Siviero, Coordinatore dell’Area Strategia e Politiche del Farmaco dell’AIFA – in particolare, esistono diversi modelli di rimborso condizionato, flessibili e diversificati, in grado di gestire tecnologie nuove e dispendiose e di conciliare aspetti finanziari e clinici allo stesso tempo, per garantire la sostenibilità del sistema, la competitività per le aziende e soprattutto l’accesso rapido al farmaco per i pazienti. Un’opportunità da cogliere per sviluppare e implementare i MEA è quella di poter sfruttare iniziative europee già in corso, come quelle sui registri di monitoraggio o sul sistema di adaptive licensing proposto dall’EMA per evitare la duplicazione di dati e mettere insieme diverse esperienze a livello dei singoli Stati così da validare e consolidare i risultati comuni.”

Quello della condivisione delle esperienze per mettere a fattor comune un patrimonio di conoscenze ed avere una visione d’insieme di come trarre vantaggio dai MEA a livello comunitario e dei singoli Paesi “è proprio l’intento della Commissione Europea – commenta Salvatore D’Acunto, della Direzione Generale Imprese e Industria – che vuole cogliere le potenzialità di questi modelli di rimborso condizionato per favorirli laddove possano essere vantaggiosi per gli Stati Membri. In tal senso, ad esempio, rivedere la Direttiva sulla Trasparenza (89/105/EEC) può aiutare ad avere una migliore comprensione e una comune definizione di questi accordi nel processo decisionale in materia di prezzo e rimborso”.

I MEA costituiscono inoltre un’opportunità per le piccole e medie imprese e per quegli Stati con mercati più ristretti – si pensi all’area dei Balcani – “che infatti – continua D’Acunto - mostrano sempre maggiore interesse in questi nuovi modelli, come la discussione del workshop ci ha dimostrato. Gli Stati Membri più piccoli possono infatti fare sinergie e massa critica per accrescere l’interesse delle aziende e quindi essere più attrattivi da un punto di vista commerciale. In questo modo le autorità nazionali possono vantare maggiori capacità negoziali con l’industria e quest’ultima può a sua volta trovare un bacino di utenza più ampio, nell’obiettivo finale e più importante di rendere disponibili ai pazienti farmaci altrimenti a loro preclusi. A questo proposito, il ruolo della Commissione è appunto quello di arrivare ad una definizione comune, facilitare il dialogo e lo scambio di informazioni e non da ultimo valutare come le esperienze nazionali possano diventare “transnazionali” ed essere condivise".

L’importanza di creare delle sinergie in tutte le fasi dello sviluppo di un farmaco innovativo, dalla ricerca e sviluppo a quella della disponibilità sul mercato, è molto sentita anche dalla Direzione Generale Salute e Tutela dei Consumatori della Commissione Europea, come sottolinea la rappresentante Flora Giorgio, che nel suo intervento ha presentato le iniziative europee in ambito di Health Technology Assessment (HTA) e in particolare un nuovo gruppo di lavoro costituitosi a ottobre 2013 composto da referenti istituzionali dei Ministeri della Salute e degli istituti di HTA degli Stati Membri con il compito più strategico di dettare le linee guida di sviluppo dell’HTA a livello europeo. “E’ fondamentale rafforzare la cooperazione tra i diversi soggetti coinvolti nel processo di introduzione di nuovi medicinali - commenta Flora Giorgio - mantenendo però la specificità di ognuno e delle singole fasi e avendo una visione d’insieme dell’intero flusso. Ad esempio, lo Scientific Advice e un dialogo anticipato con le Aziende sono ambiti evidenti dove queste potenziali sinergie possono esplicarsi, senza però sottovalutare le sfide che comportano. L’HTA Network costituisce una importante piattaforma in cui è auspicabile che questo tipo di sviluppi e il follow up sui MEA possano esser discussi per contribuire alla definizione degli sviluppi futuri di tali modelli”.

“Multi-stakeholders” è stata un’altra espressione chiave dell’incontro: si riferisce al mettere insieme fin da subito tutti gli attori che condividono il processo decisionale sull’accesso al farmaco per allineare i bisogni di ciascuno verso l’unico obiettivo comune, la disponibilità immediata dei trattamenti per i pazienti. “Questo è il caso del parallel scientific advice in ambito HTA promosso dall’EMA – illustra Jane Moseley, referente per le attività di Scientific Advice dell’Agenzia Europea dei Medicinali - che implica una stretta cooperazione e un’armonizzazione intesa come complementarietà di tutte le parti coinvolte. Si pensi allo Scientific Advice Working Party [ndr: di cui l’Italia è componente nella persona del Direttore Generale dell’AIFA Luca Pani]: esso si avvale del contributo di esperti da tutti gli Stati membri, di un segretariato scientifico, di un network di esperti esterni provenienti da tutta Europa, di Comitati e Gruppi di Lavoro e non da ultimo di rappresentanti delle associazioni di pazienti e di operatori sanitari. Questo approccio corale e sinergico è applicato alle valutazioni di HTA in cui i tre concetti di “processo”, “scienza” e “politiche” sono i driver per una efficace gestione condivisa delle valutazioni regolatorie e un valido modello che l’EMA detta in questo senso. L’esperienza del parallel scientific advice – aggiunge Jane Moseley –potrebbe inoltre essere di riferimento per replicare il medesimo schema anche per gli studi di sicurezza post-autorizzazione. Sarebbe interessante poter approfondire questo aspetto”.

Nella discussione non è mancato ovviamente il punto di vista dell’Industria, rappresentato dall’EFPIA, la federazione europea delle associazioni e delle industrie farmaceutiche. “Abbiamo percorso molta strada da quando abbiamo iniziato a parlare di MEA – commenta il Direttore Generale Richard Bergström - sono stati realizzati centinaia di accordi in tutta Europa e centinaia di migliaia di pazienti ricevono ora le cure grazie ad essi. Il principio alla base dei MEA non dovrebbe essere la definizione del prezzo ma la volontà di essere mirati, di offrire dati trasparenti ai pazienti e dare loro feedback e soprattutto la disponibilità immediata alle terapie. Grazie ai MEA possiamo portare la scienza ai pazienti e soprattutto farlo anche in un periodo di congiuntura economica sfavorevole. E’ incoraggiante – aggiunge – assistere a questa volontà di promuovere convergenze tra Industria, l’EMA e la Commissione Europea che si traduce ad esempio nelle iniziative di parallel advice coordinate dall’EMA e dalle Agenzie HTAs che riesce ad affrontare la delicata sfida di allineare le aspettative dei regolatori, degli istituti di HTA e delle Aziende. Sono grato alla Commissione per aver avviato questo progetto molti anni fa e all’AIFA per averlo guidando con il proprio modello”.

E l’AIFA continuerà a fare da capofila nella discussione sui MEA cogliendo l’occasione della Presidenza Europea del secondo semestre 2014. “Ciò che emerge chiaramente – commenta a conclusione dell’evento Paolo Siviero - è la volontà degli Stati Membri di continuare a confrontarsi e a collaborare. I MEA sono percepiti come uno strumento indispensabile della negoziazione, stanno diventando tanto importanti quanto il prezzo, se non di più. Quindi proseguire nel dibattito su quali passi concreti possano essere fatti è cruciale. Il contributo dell’Agenzia in tal senso è significativo, perché l’AIFA, grazie al suo background e al suo rapporto diretto tra regolatorio e payers, conosce e garantisce la continuità d’azione tra questi due ambiti".