A due anni di distanza dall’approvazione della prima terapia genica in EU, alla quale l’Italia ha fornito un importante contributo,  il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha espresso parere positivo alla registrazione di Holoclar, un medicinale di terapia avanzata (ATMP) a base di cellule staminali, alla valutazione del quale AIFA ha partecipato assumendo il ruolo di Co-Rapporteur (uno dei valutatori principali del dossier registrativo).

Si tratta di Holoclar, un medicinale a base di cellule staminali limbali indicato per il trattamento, negli adulti, del deficit di cellule staminali limbali, LSCD (limbal stem cell deficiency) di grado severo o moderato, derivato da lesioni oculari per cause chimiche o fisiche. La LSCD è una patologia rara (si stima che in UE siano affette 3,3 persone su 100.000) che può evolvere nella cecità.

Le cellule staminali limbali sono localizzate nello strato basale dell’epitelio del limbus, la zona di transizione tra cornea e congiuntiva bulbare. La loro funzione è quella di rigenerare l’epitelio corneale ed evitare che la congiuntiva invada la cornea. Nella LSCD queste funzioni sono compromesse e si assiste alla presenza di sintomi quali dolore, fotofobia, infiammazione e ad un fenomeno chiamato “neovascolarizzazione” in cui la congiuntiva invade la cornea comportando quindi gravi effetti sull’acuità visiva fino alla cecità.

Holoclar è prodotto partendo dalle cellule prelevate tramite biopsia da un’area del limbus dell’occhio contro-laterale non affetto da malattia; in caso di danno bilaterale, è necessario avere una piccola porzione di limbus non danneggiato da cui poter eseguire il prelievo. Le cellule prelevate vengono coltivate in laboratorio, inserite su un supporto di fibrina e quindi inviate alla struttura che eseguirà l’innesto.

Holoclar offre un’alternativa al trapianto di cornea, nei casi di danno superficiale, rigenerando l’epitelio corneale danneggiato, inoltre aumenta la possibilità di un successivo trapianto di cornea nei pazienti che presentano una lesione corneale più profonda.

Ad Holoclar è stata concessa un’autorizzazione di tipo condizionato, in quanto i dati forniti nel dossier registrativo derivanti da studi retrospettivi, sebbene abbiano dimostrato un profilo beneficio/rischio positivo, non sono del tutto esaustivi; pertanto, la Ditta dovrà condurre un ulteriore studio sull’uso di Holoclar.

L’opinione positiva del CHMP è un passo intermedio all’accesso alla terapia da parte dei pazienti. Ad essa dovrà seguire la decisione della Commissione Europea all’autorizzazione all’immissione in commercio e, quindi, la contrattazione prezzo/rimborso a livello di ciascuno Stato Membro.