Il National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE )ha emesso nuove linee guida sull’impiego di ruxolitinib per il trattamento della splenomegalia (ingrossamento della milza) correlata alla malattia o dei sintomi negli adulti con mielofibrosi primaria o mielofibrosi secondaria a policitemia vera o trombocitemia essenziale.

La mielofibrosi è un tipo di cancro del sangue. Si tratta di una malattia rara, con circa 0,4 casi per 100.000 ogni anno nel Regno Unito. Il midollo osseo diventa “fibroso” ed è meno in grado di produrre le cellule del sangue. A compensazione, gli altri organi del corpo, compreso il fegato e la milza, iniziano a produrle. Appena la milza comincia a produrre cellule del sangue, cresce in dimensioni causando splenomegalia.

Il Comitato indipendente ha ritenuto che i sintomi della mielofibrosi (soprattutto prurito e fatica) e le dimensioni della milza sono significativi, e che il loro miglioramento sarebbe vantaggioso per il benessere dei pazienti. Il Comitato ha concluso che ruxolitinib era efficace nel ridurre le dimensioni della milza e nel trattamento dei sintomi, come prurito e stanchezza.

Il Comitato ha preso atto però delle incertezze nei dati utilizzati dal produttore per valutare il grado di beneficio per la sopravvivenza. Il Comitato ha inoltre preso atto delle preoccupazioni del Gruppo di Revisione delle Evidenze (ERG) circa i limiti del modello economico del produttore e di molte delle ipotesi di modellizzazione.

Il Comitato ha concluso che ruxolitinib è clinicamente efficace, ma non può essere considerato un uso economicamente efficiente delle risorse del NHS rispetto alle migliori terapie disponibili per il trattamento della splenomegalia correlata alla malattia o dei sintomi negli adulti affetti da mielofibrosi.

Il NICE non ha ancora emesso linee guida definitive per il servizio sanitario nazionale; la decisione potrà  cambiare dopo la consultazione pubblica. L’orientamento finale dovrebbe essere pubblicato a giugno 2013.

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