Si comunica che è disponibile il report tecnico-scientifico sul medicinale ZOLGENSMA (nella sezione "Report tecnico-scientifici per specialità medicinale" raggiungibile dal box “Link correlati”) in seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità nella seguente indicazione terapeutica:

• Zolgensma è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg: diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi di vita, oppure diagnosi genetica di SMA di tipo 1  (mutazione biallelica  nel gene SMN1 e fino a due copie del gene SMN2).

ll report è rivolto a tutti gli operatori del settore che che necessitino di una informazione istituzionale sintetica e di adeguato valore tecnico-scientifico su aspetti di natura regolatoria, clinica e di sicurezza del medicinale emersi nell’ambito del programma di studi clinici, nonché sul profilo di costo-efficacia dalla prospettiva del SSN.