In questi giorni l'Agenzia Italiana del Farmaco ha attivato ulteriori 43 procedure di rimborso condizionato, i cosiddetti Registri con Managed Entry Agreements (MEAs), all’interno dell'omonima piattaforma dell'AIFA. Le nuove procedure vanno ad aggiungersi alle 17 già attive dall'inizio del 2015: questa attività proseguirà nei prossimi mesi fino alla messa a regime di tutti i MEAs (14 sono previsti in arrivo già da settembre).

Come è noto, i nuovi Registri AIFA rappresentano uno strumento fondamentale del processo di Health Technology Assessment (HTA) attraverso cui l'Agenzia coniuga la valutazione del profilo beneficio/rischio di un medicinale con quella del rapporto costo/efficacia e sono espressione di una multidisciplinarietà di competenze diverse e fra loro integrate (regolatorie – scientifiche – assistenziali – istituzionali) mirate a gestire la complessità di un simile processo al fine di garantire la governance nazionale per i medicinali innovativi ad alto costo. I Registri costituiscono una parte essenziale del sistema informativo del Servizio Sanitario Nazionale: consentono di governare la spesa farmaceutica, garantire l'accesso ai farmaci innovativi per tutti i cittadini e favorire l'appropriatezza delle prescrizioni, oltre a consentire un importante ritorno economico in favore del SSN.

Nell'ambito della ridefinizione di questi strumenti che l'AIFA ha portato avanti con maggiore determinazione negli ultimi tre anni, è stato intrapreso un percorso guidato dalle esigenze rilevate che si può riepilogare come segue:

• Aumento del numero dei Registri.
• Cambiamento della piattaforma web.
• Nuova metodologia di raccolta dei dati.
• Censimento nazionale univoco di tutte le strutture sanitarie e delle farmacie.
• Creazione del sistema di accreditamento dei centri prescrittori e di abilitazione degli utenti: medici, farmacisti, direttori sanitari, approvatori regionali e aziende farmaceutiche.

Gli accordi di rimborsabilità condizionata si suddividono in due principali categorie:

• Accordi di condivisione del rischio basati sull’outcome (Performance-Based Risk sharing schemes) come Payment by result (PbR), Risk sharing (RS) e Success fee (SF).
• Accordi di carattere prettamente finanziario (Financial based schemes) come Cost sharing (CS) e Capping.

L'applicazione dei MEAs consente inoltre di evitare l’esclusione dalla rimborsabilità da parte del SSN di farmaci potenzialmente utili, di accelerare l’ingresso del medicinale sul mercato, di generare Real World Data (RWD) e contenere la spesa a carico del SSN ottimizzando l’allocazione delle risorse e la sostenibilità del sistema.

La metodologia alla base dei Registri AIFA e delle procedure di rimborso condizionato rientra nel modello di governance basato sul principio del value-based price che è caratterizzato dall'ingresso, nel processo decisionale sul prezzo e rimborso dei farmaci, dei Real World Data e della Real World Evidence.

Nel contesto europeo, l'attività regolatoria sta cambiando, orientandosi su metodologie nuove: ne sono un esempio la revisione delle linee guida sulle procedure centralizzate e il progetto pilota avviato dall’EMA sugli Adaptive pathways.

In questo nuovo contesto i Registri AIFA rappresentano un'opportunità e un punto di partenza fondamentale per un nuovo metodo di raccolta dei dati in cooperazione con tutti gli stakeholder (pazienti, autorità regolatorie, mondo accademico, payers e aziende farmaceutiche) favorendo così le sinergie e le interazioni strategiche necessarie per garantire e migliorare sempre di più l'accesso dei pazienti alle nuove terapie.