Sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) la prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 17 settembre – ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della β-talassemia (TDT) e dell’anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina. Si tratta di un percorso terapeutico altamente innovativo. Le cellule staminali ematopoietiche vengono estratte dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse nel suo organismo, dove danno origine alle cellule del sangue in grado di produrre emoglobina fetale (sana), riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-ostruttive della SCD.

L’altro farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zynyz (retifanlimab), un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel.

Sono invece 5 le nuove molecole di origine chimica che verranno ammesse alla rimborsabilità:

• Anzupgo (delgocitinib) per il trattamento dell’eczema cronico delle mani;
• Camzyos (mavacamten) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO);
• Krazati (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato;
• Medepidol (idromorfone) per il trattamento del dolore severo negli adulti;
• Vanflyta (quizartinib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA).

Il CdA dell’AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico del SSN 6 farmaci generici: 
Apremilast G.L., Apremilast Krka e Apremilast Teva (apremilast) per il trattamento dell’artrite psoriasica, della psoriasi, e della malattia di Behçet; Ciclofosfamide Seacross (ciclofosfamide) per il trattamento di diversi tipi di tumori e malattie autoimmuni; Diavic (liraglutide) per il trattamento del diabete mellito di tipo 2; Intelence (etravirina) per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di Tipo 1 (HIV-1).

Le estensioni di indicazioni terapeutiche ammesse alla rimborsabilità riguardano invece 5 medicinali già rimborsati per altre indicazioni: l’anticorpo monoclonale umanizzato Bimzelx (bimekizumab) che sarà rimborsato per due nuove indicazioni; Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), due antitumorali indicati in combinazione per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC); Livmarli (maralixibat), per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)  e Tepkinly (epcoritamab) per il trattamento del linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario.

In "Documenti correlati" la tabella riassuntiva con i farmaci autorizzati e ammessi alla rimborsabilità da parte del Ssn e le indicazioni terapeutiche per esteso.

Pubblicato il: 18 settembre 2025
Aggiornato al: 18 settembre 2025