Un farmaco è una sostanza o un’associazione di sostanze impiegata per curare o prevenire una specifica malattia.
Ma come si valuta se un medicinale è davvero efficace e, soprattutto, non arreca danni alla salute?
Per comprendere le sue proprietà, quantificare il rapporto tra gli eventuali rischi e i benefici che se ne traggono dalla sua assunzione, la molecola chimica che aspira a diventare un farmaco è sottoposta a una lunga serie di studi, condotti prima in laboratorio e su animali e poi sull’uomo. Queste ricerche, la cui durata oscilla in genere tra i sette e i dieci anni, sono a carico del “proprietario” del farmaco (il più delle volte un’industria farmaceutica) e si articolano in diverse fasi: studi “in vitro” e “in vivo” sugli animali (sperimentazione preclinica) e studi cosiddetti di fase 1, di fase 2 e di fase 3 eseguiti sull’uomo (sperimentazione clinica).

La sperimentazione preclinica

Questa fase della sperimentazione è utile per osservare come si comporta e qual è il livello di tossicità della molecola su un organismo vivente complesso: quale è la via di somministrazione, come viene assorbita e successivamente eliminata.
Inizialmente sono eseguiti gli studi “in vitro” al fine di comprendere le caratteristiche della molecola chimica da cui si ritiene di poter ricavare un farmaco. In pratica, la sostanza viene messa in provetta insieme a colture cellulari o a microrganismi e sottoposta a una serie di test. Questi esperimenti vengono eseguiti in laboratori altamente specializzati.
Soltanto quando si è appurato in laboratorio che la molecola possiede potenziali effetti terapeutici si può passare alla sperimentazione sugli animali (studi “in vivo”).

La sperimentazione clinica

Fase 1

Ha inizio con lo studio di fase 1 la sperimentazione del principio attivo sull’uomo che ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale.

Se il farmaco dimostra di avere un livello di tossicità accettabile rispetto al beneficio previsto (profilo beneficio/rischio) allora può passare alle successive fasi della sperimentazione.

Fase 2

Nello studio di fase 2 (definito anche terapeutico-esplorativo) comincia ad essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. Questa fase serve inoltre a comprendere quale sarà la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive, e determinare l’effetto del farmaco in relazione ad alcuni parametri (come, ad esempio, la pressione sanguigna) considerati indicatori della salute del paziente.

Questa seconda fase è utile quindi a dimostrare la non tossicità e l’attività del nuovo principio attivo sperimentale.
Ci sono però ancora altri quesiti a cui bisogna dare una risposta: ma il farmaco quanto è efficace? Ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio? E qual è il rapporto tra rischio e beneficio?

Fase 3

A tutte queste domande si risponde con lo studio di fase 3 (o terapeutico-confermatorio). In questo caso non sono più poche decine i pazienti “arruolati”, ma centinaia o migliaia. L’efficacia del farmaco sui sintomi, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza è confrontata con un placebo (sostanza priva di efficacia terapeutica), con altri farmaci già in uso, o con nessun trattamento.

Autorizzazione all'immissione al commercio

Quando infine il nuovo farmaco ha dimostrato di avere un’efficacia sufficiente in rapporto agli eventuali rischi (rapporto rischio/beneficio), tutti i dati derivati dalle valutazioni precliniche e cliniche sono raccolti in un dossier che viene sottoposto all’autorità competente (per l’Italia l’AIFA), per richiederne la registrazione e l'autorizzazione alla commercializzazione.