L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha fornito nuovi chiarimenti sulle procedure di valutazione dei prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMP), allo scopo di  semplificare alcuni aspetti procedurali, rafforzare la collaborazione tra i comitati scientifici dell’EMA e dare supporto ai soggetti che sviluppano questi medicinali – spesso piccole e medie imprese (PMI) o spin-off accademiche – nel processo regolatorio di prima autorizzazione all’immissione in commercio.

Per “terapie avanzate” si intendono la terapia genica, la terapia cellulare e la terapia tessutale. Sono medicinali biologici innovativi che contengono materiale genetico o cellule staminali sottoposte a un processo biotecnologico realizzato in laboratori altamente specializzati. I prodotti di terapie avanzate sono promettenti per la cura di malattie croniche e gravi.

Gli ATMP sono valutati da almeno tre comitati scientifici dell’EMA, il CAT (Committee for Advanced Therapies), il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) e il PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee). L’aggiornamento mira a rendere più tempestive ed efficaci le interazioni tra chi richiede l’autorizzazione e l’EMA. I suoi principi si applicano inoltre anche alle procedure post-autorizzative.

Il documento è il risultato di un impegno congiunto dei tre comitati EMA, in collaborazione con la Commissione Europea, ed è stato adottato nei rispettivi meeting di dicembre. Fa parte del piano d’azione congiunto pubblicato dalla Commissione Europea e dall’EMA lo scorso ottobre per snellire le procedure e affrontare al meglio le specifiche richieste avanzate da chi sviluppa gli ATMP.

Nell’ambito dello stesso piano d’azione, l’EMA ha rilasciato un draft di linee guida revisionate sul follow-up di sicurezza ed efficacia e la gestione del rischio dei prodotti medicinali di terapia avanzata per una consultazione pubblica di tre mesi, che si concluderà il 30 aprile 2018. Le linee guida tengono conto dell’esperienza acquisita con l’autorizzazione di questi medicinali e di quella che deriva dalle attività di scientific advice e protocol assistance. Il documento fornisce istruzioni sulla gestione dei rischi nelle fasi di sviluppo e sulla mitigazione delle conseguenze per i pazienti. Contiene inoltre orientamenti metodologici sulla progettazione degli studi post-autorizzativi per garantire la sicurezza e l'efficacia di questi medicinali anche dopo l’immissione in commercio.

Leggi le notizie sul sito EMA:

• Evaluation of advanced therapy medicines
• Strengthened guidance on follow-up and risk management for ATMP developers