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Un farmaco unico per la cura dell’autismo: un test sui topi promette speranze per il futuro

I ricercatori del National Institute of Mental Health americano, hanno effettuato una sperimentazione in laboratorio con un farmaco, il GRN-529, che si è rivelato in grado di limitare i sintomi dell’autismo in topi affetti da tale malattia. Gli stessi studiosi commentano con cautela i risultati, essendo spesso i farmaci testati negli animali diversamente efficaci nell’uomo, tuttavia contribuiscono senz’altro a dare una nuova concreta speranza alla ricerca su queste sindromi apparentemente incurabili.

I disturbi dello sviluppo neurologico, quali l’autismo e la sindrome da X fragile sono stati infatti a lungo ritenuti impossibili da trattate farmacologicamente, sul presupposto che le disfunzioni del cervello siano congenite. Alcune recenti scoperte sul fatto che molti casi di autismo sono causati da mutazioni nei geni che controllano la formazione permanente e la maturazione delle sinapsi hanno messo in discussione questo dogma. Gli antagonisti del recettore del glutammato metabotropico sottotipo 5 (mGluR5), che modulano la neurotrasmissione eccitatoria, sono attualmente in sperimentazione clinica per la sindrome da X fragile, una delle principali cause genetiche delle disabilità cerebrali. Circa il 30% dei pazienti con sindrome da X fragile soddisfa anche i criteri diagnostici per l'autismo. Ragionando quindi per analogia, i ricercato hanno considerato il recettore mGluR5 come un potenziale bersaglio per l'intervento nell'autismo. E’ stato usato il farmaco GRN-529 che interferisce con il glutammato e che effettivamente ha ridotto i comportamenti ripetitivi in tre coorti di topi, migliorandone parzialmente la socialità. Questi risultati fanno auspicare la possibilità che un solo intervento farmacologico mirato possa alleviare i sintomi diagnostici comportamentali ripetitivi dell'autismo.

“Date le elevate risorse - economiche ed emotive – per famiglie, scuole e sistema di assistenza sanitaria, siamo fiduciosi che proseguire questo filone della ricerca possa contribuire a rispondere ai bisogni clinici per la cura dei sintomi base dell’autismo.”

Leggi la ricerca pubblicata su “Science Translational Medicine”
Leggi il comunicato sul sito del National Institute of Mental Health


Pubblicato il: 08 maggio 2012

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