La US Food and Drug Administration ha autorizzato l’utilizzo di ibrutinib anche per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfocitica cronica (LLC) portatori della delezione del cromosoma 17 (delezione 17p), che è associata a una scarsa risposta al trattamento standard per la LLC. Ibrutinib ha ricevuto la denominazione di “breakthrough therapy” per questa indicazione.

A febbraio 2014, ibrutinib aveva ricevuto l’approvazione accelerata da parte della FDA per il trattamento di LLC per i suoi effetti sul tasso di risposta globale. Nuovi risultati di studi clinici finalizzati a valutare la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale hanno confermato i benefici clinici del farmaco.

La LLC, un tipo di linfoma non-Hodgkin, è una malattia rara del sangue e del midollo osseo che solitamente peggiora lentamente nel tempo, provocando un graduale aumento dei globuli bianchi chiamati linfociti B o cellule B. Il National Cancer Institute ha stimato che a 15.720 americani sarà diagnosticata questa patologia e che, nel 2014, ne moriranno 4.600. Ibrutinib agisce bloccando l'enzima che permette alle cellule tumorali di crescere e dividersi.

L’approvazione di questa nuova indicazione per ibrutinib si basa su uno studio clinico che ha coinvolto 391 partecipanti già trattati in precedenza, di cui 127 erano affetti da LLC con delezione 17p. Ai partecipanti sono stati somministrati in maniera casuale ibrutinib o ofatumumab fino alla progressione della malattia o fino a quando gli effetti collaterali diventavano intollerabili.

Lo studio è stato interrotto in anticipo in quanto era già osservabile l’efficacia del trattamento a seguito di un'analisi ad interim pre-pianificata che ha mostrato come i partecipanti trattati con ibrutinib sperimentavano una riduzione del 78 per cento del rischio di progressione della malattia o di morte (sopravvivenza libera da progressione). I risultati hanno anche mostrato una riduzione del 57 per cento del rischio di morte (sopravvivenza globale) nei soggetti trattati con ibrutinib. Dei 127 partecipanti affetti da LLC con delezione 17p, in quelli trattati con ibrutinib si è osservata una riduzione del 75 per cento del rischio di progressione della malattia o di morte.

L'FDA ha esaminato la domanda di autorizzazione per ibrutinib per questo nuovo utilizzo con il programma di revisione prioritaria dell'agenzia, che prevede un riesame accelerato per i farmaci che possono curare una grave malattia o condizione e che, se approvati, possono apportare un significativo miglioramento rispetto ai prodotti medicinali già presenti.

Per maggiori informazioni leggi il comunicato stampa della FDA